施贵宝(BMY.US)于周日公布了其心脏病药物Camzyos三期临床试验的积极结果，该药物有望成为首款获批用于罹患罕见重症心脏病青少年群体的治疗方案。

此项研究针对患有梗阻性肥厚型心肌病的青少年患者。该疾病会导致心脏射血阻力升高，引发严重临床症状。目前，尚无专门获批用于未成年患者的针对性疗法，临床医生通常只能沿用成人治疗方案。

在这项三期试验中，相较于安慰剂组，Camzyos可显著降低引发心脏梗阻的室内压力。经过约六个月治疗，受试者在心脏功能、临床症状及运动耐量等方面均出现明显改善。

参与研究的医学专家表示，该研究成果是该领域的重要突破。费城儿童医院的Joseph Rossano指出，对于治疗选择极为有限的这一患者群体而言，此次研究发现具有里程碑式的意义。

该试验共纳入44名12至17岁的患者。接受Camzyos治疗的受试者，多项心脏功能指标均呈现持续改善，包括心脏梗阻程度缓解及心脏结构的积极变化。

药物安全性数据同样表现良好。用药组与安慰剂组的不良反应发生率相近，研究期间未发现新增安全风险信号。

施贵宝表示，基于该药物已在成人患者中获批应用的基础，本次数据支持Camzyos拓展至青少年适应症的开发潜力。公司将继续推进相关研究，并在未来公布长期随访数据。

若该适应症最终获得监管机构批准，Camzyos将为这类患病青少年提供全新治疗选择，有望改善临床症状，并降低患者接受侵入性手术治疗的需求。