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2026年08月19日，Moderna与默沙东联合宣布个体化mRNA癌症疫苗intismeran autogene(mRNA-4157/V940)在III期INTerpath-001试验中，同时达到无复发生存期（RFS）主要终点和无远处转移生存期（DMFS）关键次要终点，成为全球首个取得III期阳性结果的mRNA肿瘤治疗方案，也是首个在黑色素瘤术后辅助治疗中证明优于Keytruda单药标准方案的个体化新抗原疗法。目前，该疗法已在9项II/III期临床试验中覆盖黑色素瘤、非小细胞肺癌及其他实体瘤。

1、什么是mRNA疫苗/药物？

mRNA（messengerRNA，信使核糖核酸）是细胞内携带遗传信息的重要分子，它把细胞核中DNA的遗传信息传递到细胞质中的蛋白质合成位点，作为蛋白质翻译的模板。作为疫苗使用时，mRNA疫苗是合成核糖核酸分子，可编码一个或多个目标免疫原；在鉴定出合适的靶抗原后，人工合成携带该免疫原编码信息的mRNA并配制为注射剂，进入人体后借助细胞自身的机制进行翻译，所产生的免疫原会触发针对表达该靶抗原的病原体的特异性免疫反应。

mRNA的重要意义在于其具备通用性：过去药企研发一款新药，往往需要重新设计分子、搭建全新的生产线，耗时且昂贵；而mRNA技术只要替换中间的代码序列，就能利用同一套工艺，快速生产出针对传染病、肿瘤或罕见病的不同产品，不仅大幅压缩了研发周期，还显著降低了边际成本，是极具颠覆性的底层医药技术。

２、mRNA药物的新阶段：从预防感染到治疗癌症，从通用到个性化

mRNA已在通用的传染病预防疫苗方面得到大规模应用：2020年新冠疫情期间，辉瑞/BioNTech与Moderna的mRNA疫苗凭借超90%的保护效力及不足一年的研发周期，验证了该技术平台的可靠性。近年来，RSV、带状疱疹及通用流感疫苗等非新冠预防性产品进展较快，在通用传染病预防领域，mRNA已成为基石技术。

Intismeran autogene为个性化mRNA肿瘤疫苗（Personalized cancer vaccine，PCV），首次在肿瘤领域实现一人一药的个性化定制研发：该疫苗基于患者手术切除的肿瘤组织样本进行逆向工程开发，单条mRNA长链设计涵盖了多达34个特异性新抗原，经脂质纳米颗粒（LNP）封装后肌肉注射给药。治疗方案采取与PD-1抑制剂（K药）联用的免疫疗法，给药周期设定为每3周一次疫苗注射，配合每6周400mg的K药维持治疗，总疗程最长达9个周期（约1年）。药物生产以患者肿瘤组织与血液样本的全外显子组DNA测序和RNA测序为起点，通过算法评估每个突变的表达水平、MHC呈递潜力及T细胞刺激能力，筛选出新抗原并编码于单条mRNA链——即每位患者获得的是根据其肿瘤独特突变谱定制的全新药物，而非共享抗原的通用产品。

药物和肿瘤之间一直是动态博弈，由于传统药物研发的迭代速度远低于肿瘤突变的速度，从而导致肿瘤治疗过程中常出现耐药和复发，通过测序后基最新的新生抗原设计的mRNA肿瘤疫苗可能就是肿瘤治愈的终极方案。此次大规模人体三期临床试验的成功为mRNA药物划时代的突破！美股当天Moderna暴涨近177%，默克大涨12.6%，同时测序合作方Personalis连续三天大涨，涨幅达29%。更是本周四带动A股mRNA药物全面暴动。

值得关注的是，为支撑这种超大规模的个性化定制生产，默沙东与Moderna引入了名为Maestro的端对端AI调度算法，这也是AI在医疗给药方案领域可能率先落地的场景！该系统深度整合了临床运营、GMP生产、质量把控及冷链物流等环节，具备动态响应能力，能够自动调整下游计划，确保这一复杂的针对个体的定制药物能精准、及时地交付到每位患者手中。

3、全球mRNA药物研发进展

目前mRNA肿瘤疫苗的全球领跑者为Moderna与BioNTech。mRNA肿瘤疫苗已由概念验证阶段进入系统性数据兑现期，有望成长为肿瘤治疗领域一条具备持续产出能力的重要技术路线。

国内目前尚无mRNA肿瘤治疗性疫苗进入III期临床，整体处于早期探索阶段。从研发企业端看，云顶新耀拥有最多的临床管线。云顶新耀的个性化mRNA肿瘤疫苗EVM16于2026年AACR年会公布首次人体（FIH）Ia期数据：在9例患者中有8例诱导出新抗原特异性T细胞免疫反应，并观察到积极的初步疗效信号。

国内个性化mRNA疫苗最快的管线是恒瑞的RGL-270，适应症为非小细胞肺癌。整体来看国内公司的肿瘤适应症布局广泛。

4、mRNA疫苗产业链分析

4.1、mRNA疫苗研发中的AI应用

通用型mRNA疫苗（如新冠疫苗）面向同一病原体的保守抗原，序列设计一次、规模化生产即可；而个性化疫苗（如个体化肿瘤疫苗）需针对每位患者肿瘤特有的数百个突变，逐一预测、筛选最具免疫原性的靶点并定制mRNA序列，本质是高维度、多约束的概率排序问题。人工筛选耗时数月至数年，AI能将其压缩至数天，个性化路线因此成为AI应用最有价值的切入点。mRNA疫苗研发链条中，序列设计、新抗原预测、递送优化、临床决策与研产组织效率等环节均已实现AI深度渗透，Moderna是全球最具代表性的样本，其AI布局可概括为"科学AI+企业级生成式AI"双轮驱动。

第1，序列设计环节。Moderna自研的mRNA Design Studio系统中，Sequence Designer模块可将任意靶蛋白自动转化为初步优化的mRNA序列，科学家再对5'UTR、编码区及3'UTR进行精修；系统基于AWS云架构，支持多条候选mRNA序列并行设计，将传统逐一手工设计的瓶颈大幅压缩。

第2，递送与分子优化环节。2023年4月，Moderna与IBM达成合作，引入分子性质预测基础模型MoLFormer，用于优化脂质纳米颗粒（LNP）与mRNA分子，将先进制剂发现与生成式AI相结合，设计兼具最优安全性与疗效的mRNA药物。

第3，新抗原预测与个体化疫苗环节。intismeran个性化疫苗设计是基于患者肿瘤测序数据，由算法预测并筛选最多34个新抗原、定制合成患者专属的mRNA。

第4，企业级生成式AI环节。Moderna于2023年初推出基于OpenAIAPI的内部工具mChat（员工采用率超80%），全面部署ChatGPT Enterprise，两个月内构建超750个定制GPT，覆盖药物研发全流程。借助AI可全面提升药物研发效率。

4.2、mRNA疫苗产业链拆解

mRNA疫苗（尤以个性化肿瘤疫苗为代表）产业链条长。相对于多肽和小分子的产业链，核心区别在于前端新增了两个关键环节：基于高通量测序的患者特异性新抗原筛选，以及针对筛选表位的mRNA序列设计与编码优化。

测序环节。个性化疫苗以肿瘤NGS测序为起点：患者术后获取肿瘤组织与正常血液样本，进行全外显子组（WES）与转录组（RNA-seq）测序，算法据此预测并筛选新抗原，再定制合成mRNA。在测序服务端，Personalis以NeXT平台持续为Moderna提供肿瘤分析服务，Moderna的III期成功也验证了Personalis平台的优质性。国内诺禾致源具有完整成熟的测序服务，覆盖全球约90个国家和地区的科研测序服务商。华大基因也已构建了“预、筛、诊、监”闭环的肿瘤基因检测产品服务矩阵。在测序上游端，Illumina和ThermoFisher在基因测序仪器设备和试剂耗材方面占据较大的市场。华大智造为当前全球少数能自主研发并量产从Gb级到Tb级不同通量临床级基因测序仪的企业；个性化疫苗放量将直接拉动肿瘤NGS检测、伴随诊断与测序服务需求扩容。

mRNA疫苗的生产起始于质粒模板的制备。通过基因工程手段将目标基因插入质粒载体，纯化高纯度质粒DNA（pDNA）。这一环节的原料主要包括质粒载体。Aldevron（丹纳赫子公司）为Moderna提供GMP级质粒模板DNA。国内金斯瑞生物科技子公司蓬勃生物同样能提供优质的质粒服务。

第二步是整个工艺的核心——体外转录（IVT）。质粒DNA经线性化后，在T7RNA聚合酶的催化下于体外转录合成mRNA链，同时完成5'端加帽与3'端Poly(A)加尾，以增强mRNA的稳定性与翻译效率。该步骤高度依赖NTPs原料、N1-甲基假尿苷等修饰核苷酸，以及T7RNA聚合酶、加帽酶、Poly(A)聚合酶等工具酶。NEB（NewEnglandBiolabs）和ThermoFisher是分子生物学工具酶的全球公认标杆，此外近岸蛋白、诺唯赞等国产酶试剂厂商也形成了具有竞争力的国产替代力量。其中加帽修饰这一mRNA分子合成的关键步骤的核心专利则由美国TriLink公司持有，TriLink母公司Maravai同时也是全球知名的核苷酸原料供给商。国内兆维科技拥有帽子类似物，可实现国内供应。

转录产物随即进入下游处理环节。培养液先经浓缩渗滤置换缓冲体系，再通过OligodT亲和层析、离子交换层析等手段去除DNA模板、残留酶蛋白与游离核苷酸，最后以TFF超滤浓缩并完成无菌过滤。层析填料与超滤膜包是本环节的核心原料，纳微科技、赛分科技、蓝晓科技等国产填料企业迎来放量窗口。海外端相关公司为Repligen。

随后是LNP脂质纳米颗粒制备。LNP包封是整个工艺中技术壁垒与专利壁垒最高的环节。全球80%以上的LNP专利被Arbutus、Acuitas等海外公司垄断。键凯科技是国内外少数可规模化生产PEG脂和阳离子脂的药用辅料供应商之一。剂泰科技拥有全球最大规模的千万级LNP可电离脂质库，搭配纳米递送平台NanoForge，可设计出高效的LNP递送系统。

最后经无菌过滤与灌装冻存，mRNA疫苗成品即告完成。Catalent自2021年起就为Moderna提供灌装服务，是海外老牌玩家；Cytiva与Sartorius在生命科学深耕多年，灌装技术成熟。楚天科技、东富龙等制药装备企业在国内能够提供从灌装线到冻干系统的成套设备支撑。

5、总结和投资建议

mRNA药物投资我们认为可以从兑现先后角度分两种思路：第一是上游卖水人，——即产业链及CDMO，mRNA研发和制造过程中需要的原料和服务，市场空间小一点但兑现最快最确定；第二是下游制剂——针对具体疾病的产品，需要临床研发证明，但是未来空间很大，需要关注研发进展和临床数据，由于制剂最重要的是技术平台的产业化能力，具体的抗原序列可通过AI设计，即平台产业化能力很重要。

风险提示

行业竞争加剧风险、研发进度不及预期、研发投入不及预期等。

参考研报

20260823-华福证券-医药生物行业周报：mRNA肿瘤疫苗迎来重磅里程碑，关注研发管线与产业链卖水人
20260823-华福证券-mRNA的革命性突破——从预防到治疗，从通用到定制