据科技日报，美国宾夕法尼亚大学工程与应用学院研究团队开发出一种新型基因编辑平台——“最小通用遗传扰动技术（mvGPT）”。这一平台集成了基因精确编辑、基因表达激活与抑制等多重功能，为研究DNA功能原理、治疗遗传性疾病提供了有力工具。相关论文发表于新一期《自然·通讯》杂志。

研究团队解释说，并非所有遗传疾病都源自遗传密码本身的错误，有些遗传疾病，如Ⅰ型糖尿病，是由于某些基因表达过度或不足所致。以往若要同时纠正多个互不相干的遗传异常，如编辑一个基因的同时抑制另一个基因的表达，需要借助多种不同工具。他们希望打造一个既能精确有效地编辑DNA，还能调控基因表达的单一平台，因此mvGPT应运而生。

mvGPT平台将能够修改DNA序列的“先导编辑器”、两款分别用于增加或抑制基因表达的工具结合在一起。研究团队表示，由于mvGPT占用的空间小于3个单独工具所占用的总体空间，因此更容易被递送到细胞内。无论是mRNA链，还是用于传递基因编辑工具的病毒，均可作为mvGPT的递送载体。接下来，他们计划在患有其他遗传疾病（如心血管疾病）的动物模型中，进一步测试mvGPT的效能。

基因编辑产业应用前景广阔

此前几天，国内基因编辑领域也传来新进展。

1月7日，由中国科学院窦科峰院士领衔肝胆外科及全院十余个学科专家团队，成功将基因编辑猪的肝脏原位植入到脑死亡患者体内，在国际上首次实现基因编辑猪肝脏对人体肝脏完全替代。该项研究的顺利开展，是异种器官移植领域又一突破，也是异种肝移植向临床迈进的关键一步，为未来临床应用提供了重要理论依据和技术支撑。

基因编辑是一种革命性的治疗技术，通过精确地修改生物体基因组，以纠正遗传病变或疾病相关基因的突变，有望治愈一系列遗传性疾病、癌症、罕见病等。

目前基因编辑技术包括ZFNs、TALENs、Prime Editing、CRISPR-Cas9等（CRISPR-Cas9凭借高效、简便、经济的特点，成为目前最常用的基因编辑工具）。从CAR-T到mRNA再到基因编辑疗法，现代制药产业或许将真正进入小分子化药、大分子生物药、CGT（细胞和基因疗法）并驾齐驱的时代。

据《Big Ideas 2023》投研报告预测，到2030年基因编辑疗法年总收入将达到300亿美元，如果能够拓展应用于治疗1型糖尿病，年总收入将扩展至600亿美元。

基因编辑概念股稀缺，半数以上研发强度高

A股市场布局基因编辑业务的公司目前并不多见，合计不到20家。

双鹭药业早年参股的ATGC公司拥有基因编辑和其它与转基因兔生产相关的系列技术，其中转基因兔生产相关的系列技术系全新的技术，ATGC公司的该项研究依托密西根大学强大的研发，目前进展已属全球领先水平。

百普赛斯在小核酸药物领域已开发出多款产品，比如用于基因编辑的CRISPR-Cas系列的酶，用于工艺残留检测的核酸残留检测试剂盒、酶残留检测试剂盒等试剂盒产品，助力小核酸药物的研发和生产。

利民股份的技术团队可以通过基因编辑技术创造新的生物活性物质或者改良现有的杀虫基因，隐形基因簇的表达能发现新的候选化合物，从而开发出更有效、更安全的生物农药。

南模生物主要从事基因修饰动物模型的研发、生产、销售及相关技术服务，即以小鼠、大鼠、斑马鱼、线虫等模式生物为载体，利用基因编辑技术将目的DNA片段导入或删除、修改内源基因，而构造出的能够模拟人类特定生理、病理、细胞特征的生物模型。

科前生物建立了病原学与流行病学研究技术平台、基因编辑技术平台、高效表达技术平台、mRNA疫苗开发技术平台、反向遗传操作技术平台、病毒悬浮培养技术平台、高效纯化技术平台、多联多价疫苗研究技术平台等多个平台。

从二级市场表现来看，据证券时报·数据宝统计，截至1月13日收盘，基因编辑概念股今年以来平均下跌3.99%，4股逆市上涨，分别是美邦科技、百普赛斯、百济神州-U、双鹭药业。

从研发强度来看，2024年前三季度，基因编辑概念股中，研发费用占营收比例超10%的有9只，占比过半数。其中百济神州-U、硕世生物、百普赛斯、南模生物、双鹭药业研发费用占营收比例排在前五位。