内容来源：复星医药

近日，复星医药宣布公司自主研发的创新型小分子化学药物复迈宁（通用名：芦沃美替尼片）用于治疗2岁及2岁以上朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）儿童患者的药品注册申请已获国家药品监督管理局受理，并已被纳入优先审评程序。

作为复星医药自主研发的MEK1/2选择性抑制剂，复迈宁已于2025年5月获批两项适应症：治疗朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤成人患者，以及治疗2岁及2岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童及青少年患者。该药品是国内首个且目前唯一同时覆盖成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和伴有丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病（NF1）双适应症的药物，填补了国内相关罕见病治疗领域的空白。

2025年10月，依据《儿童抗肿瘤药物研发鼓励试点计划（星光计划）申报指南》，国家药监局药品审评中心（CDE）已将芦沃美替尼片纳入“星光计划”，适应症为朗格汉斯细胞组织细胞增生症和低级别脑胶质瘤。此举代表了药审中心对芦沃美替尼片的创新性和在相关罕见肿瘤领域疗效上的认可, 同时也将提高药物的研发效率，让更多患儿早日“有药可医”。

目前，该药品用于治疗成人I型神经纤维瘤病、儿童低级别脑胶质瘤于中国境内均处于III期临床试验阶段，用于治疗颅外动静脉畸形于处于II期临床试验阶段。其中，该药品用于治疗无法手术或术后残留/复发的NF1相关的丛状神经纤维瘤成人患者已被国家药监局药品审评中心纳入突破性治疗药物程序，多项临床推进彰显了复星医药在创新药研发领域的持续深耕。

创新药研发离不开持续的研发投入支撑。截至2025年10月，复星医药针对芦沃美替尼片的累计研发投入约达人民币6.38亿元。据IQVIA MIDAS^[1]最新数据显示，2024年全球范围内MEK1/2选择性抑制剂的销售额约为20.68亿美元。

未来，随着芦沃美替尼片多项适应症的临床研究逐步推进，其治疗潜力有望持续释放，惠及更广泛的患者群体。该药物的适应症拓展与临床价值深化，也将进一步巩固复星医药在肿瘤治疗领域的产品管线竞争力与创新研发核心优势。

[1] 由 IQVIA 提供，IQVIA 是全球医药健康产业专业信息和战略咨询服务提供商。

(复星国际)