8月8日，康博会创新免疫治疗临床转化研究高峰论坛在汕头国际会展中心举行。作为首届汕头康博会的分论坛之一，本场活动聚焦创新免疫治疗领域的前沿进展与创新药临床转化机遇，吸引了来自政府机构、科研院校、上市公司、医疗机构及投资机构的超百位嘉宾参会研讨。

论坛上，泰恩康控股子公司博创园自主研发的1类创新药CKBA临床转化进程受到关注。据泰恩康董事长郑汉杰介绍，CKBA软膏白癜风适应症II期临床试验已完成。初步结果显示，有效率达到36%且安全性良好，尤其是在儿童患者治疗方面反应更好。公司已向国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)提交了白癜风适应症的突破性疗法认定申请，并全力推进III期临床研究。

全球首创小分子药物

“白癜风是一种难治、易复发的慢性自身免疫性皮肤疾病，表现为局限性、泛发性皮肤色素完全脱失。”上海交通大学特聘教授、CKBA发明人王宏林在演讲中提到了一组数据：白癜风全球发病率大约在1%至3%,在中国患者中，40%为2岁至12岁的儿童，他们对治疗有着迫切需求。

由于发病机制复杂，导致白癜风临床靶向治疗药物研发面临重大挑战，尤其缺乏能满足患者长期治疗需求的药物。

据杭州市第三人民医院皮肤病研究所所长许爱娥介绍，当前国内白癜风治疗领域暂无特效药及靶向药物上市，临床主要采用外用糖皮质激素、钙调磷酸酶抑制剂等药物开展治疗，这类药物仅能抑制免疫反应，对复色作用有限，还会产生副作用。“并且，白癜风在治疗后1至2年有30%到40%的复发率，所以维持治疗非常重要。”许爱娥说。

上述临床痛点促使王宏林及其团队将CKBA的研发方向由早先的银屑病转向白癜风。据介绍，CKBA是王宏林团队从中药乳香活性成分出发，成功筛选出的全球首个靶向T细胞脂肪酸代谢通路的创新小分子药物，具有靶点新颖、作用机制明确等特点，在自免领域具有开发潜力。

有望填补儿童患者治疗空白

CKBA软膏白癜风适应症II期临床试验数据显示，高浓度组50例患者中有18例出现不同程度好转，不良反应发生率仅18%，未发生与试验用药品相关的严重不良事件，表明CKBA软膏具有良好的安全性。同时，CKBA可协同提高光疗的复色效率并降低副作用，为白癜风的联合治疗提供新的策略。

“作为医生来讲，药物不仅是要有效，安全性也十分重要。”许爱娥表示，从II期临床试验结果来看，CKBA的创新点主要体现在三方面：一是治疗有效;二是有望适用于12岁以下儿童;三是有望成为维持治疗的理想药物。

上海证券报记者从论坛上获悉，当前全球范围内针对12岁以下儿童白癜风的获批药物几乎为空白，部分药物因副作用等问题无法用于低龄患者。

据王宏林介绍，团队正在推进1.5%浓度CKBA治疗2周岁至12周岁的儿童白癜风的IIT临床试验。目前对照研究结果显示，2至3个月内光疗联合1.5%浓度CKBA的平均改善率达55%，高于单纯光疗的15%，CKBA有望成为全球首个用于儿童白癜风治疗的创新药物。

中国创新药加速突围

近年来，在国家政策全力支持、前沿技术加速突破、全球化合作日益深入的大背景下，中国创新药产业正从“跟跑”向“并跑”迈进。

中国科学院院士、中国科学院上海有机化学研究所研究员马大为在论坛上表示，当前中国小分子药的研发机会在于利用相同靶点的小分子寻找差异化的临床效果，特别是针对大病种的跟踪创新仍然具有现实意义。此外，从高活性的天然产物入手，通过表型筛选、深入的结构-活性关系研究、作用机制研究和临床试验，有可能为新药创新提供机会，也是中药现代化的可行途径之一。

“泰恩康深知，创新是医药企业发展的核心驱动力。近年来，公司坚定不移地实施创新发展战略，持续加大研发投入，2023年及2024年研发投入占当期营收比重均超过20%。”谈及从白癜风用药切入创新药赛道的初衷，郑汉杰在论坛上表示，这个领域患者基数大、需求迫切，并且现有治疗手段有限。“泰恩康相信只要能解决患者痛苦，无论是社会效益还是市场回报，都值得期待。”

华福证券研报显示，国内白癜风治疗市场空间广阔，是有望成就潜在大单品的赛道。从国内II期及以上研发管线看，绝大多数药物靶点聚焦于JAK，其中康哲药业的磷酸芦可替尼乳膏目前进度最快，新药上市许可申请已获受理;辉瑞的利特昔替尼胶囊、华东医药的HDM3010软膏等仍处于临床III期阶段。

据悉，基于II期临床的积极结果，泰恩康已向CDE提交突破性疗法认定申请。同时，公司正全力推进III期临床试验。“我们希望在2027年能拿到治疗成人和儿童白癜风的新药上市申请。”王宏林说。