《科创板日报》12月4日讯（记者 史士云）259万美元（折合人民币超1800万元），又一款基因疗法产品以价格惊动了市场。

日前，诺华宣布其基因疗法Itvisma获得美国FDA批准上市，用于治疗两岁及以上、患有脊髓性肌萎缩症（SMA）且携带SMN1基因突变的各年龄段患者。诺华在新闻稿中称，这是目前首个也是唯一一个可用于治疗此类广泛人群的基因替代疗法。

Itvisma的定价也随之曝光，该一次性疗法的批发获取成本（WAC）达259万美元，超过诺华另一款同样用于SMA治疗的基因疗法Zolgensma210万美元的定价。

对于这类定价高昂且依托核心技术创新的疗法而言，如何在持续推进技术迭代升级、有效控制商业化全链条成本、与切实提升患者临床可及性之间找到平衡点，进而实现良性循环，成为行业亟待破解的关键命题。

▌天价标签下的“有价无市”，试错成本极高

所谓基因疗法，是将外源基因或基因编辑工具导入靶细胞，纠正异常基因、补充缺失基因或抑制有害基因表达，从而在基因层面治疗疾病，具有一针治愈或长期有效的疗效，无需反复给药。

而Itvisma与Zolgensma作为基因疗法，高达数百万元的定价并非个例。截至目前，全球范围内已上市了十余款基因疗法，国外获批的产品定价均在200万美元以上。其中，协和麒麟的Lenmeldy更是以每剂高达425万美元（折合人民币超3000万）的售价位居榜首。

而中国市场算得上基因疗法的“价格洼地”，去年4月获批的国内首款基因疗法波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）定价为9.3万元/瓶，但即便如此“低价”，若以成年患者70kg的体重计，单次治疗费用也要约400万元，堪比国内一线城市一套房的总价。

普遍高昂的定价令普通家庭望尘莫及，基因疗法也因此被贴上“天价”的标签。

产业研究人士王译（化名）对《科创板日报》记者表示：“基因疗法之所以价格昂贵，核心症结在于成本压力：从体外载体构建、动物试验评估，到I期临床安全性与效果验证、II/III期临床疗效的充分论证，全流程环节繁杂，再加上且各类研发工具成本不菲，直接推高了企业的试错成本与整体投入。”

朴拙资本执行合伙人苗天一也指出：“基因疗法研发周期长（常超10年）、生产工艺复杂、质量控制标准严苛，导致其研发和生产成本极其高昂。动辄数百万元乃至更高的定价，本质是药企为回收巨额前期投入的必然选择。”

有论文曾对细胞疗法和基因疗法的研发成本进行了估算，结果显示一款该类药物在临床试验阶段的平均耗费达19.43亿美元（约合人民币137亿元）。

诺华在阐释Zolgensma的定价逻辑时也曾披露，针对该疗法的研发投入累计94亿美元，不过其中包含其收购原研发公司AveXis所支付的87亿美元。

此外，基因疗法现阶段的临床开发主要针对罕见病，患群人数较少，也在一定程度上降低了对产品的议价能力，目前已获批上市的基因疗法，适应症涵盖了血友病、地中海贫血、杜氏肌营养不良（DMD）、SMA等多种罕见病。

“高研发成本、高定价”的特性，无疑会使得基因疗法陷入“患者可及性低”的商业化困局。尽管有观点认为，基因疗法的长期疗效乃至一次性治愈优势，从长远来看总成本低于终生用药，但对多数普通家庭而言，首针的“天价”费用就是一道难以跨越的高门槛。

今年2月，辉瑞就宣布终止B型血友病基因疗法Beqvez(定价为350万美元)的研发和商业化，原因是“迄今为止患者和医生对血友病基因疗法的兴趣有限”，而该产品上市尚不足一年。另一家企业蓝鸟生物的三款基因疗法，去年全年累计治疗患者则不足40名。

现阶段，诺华的Zolgensma与Sarepta Therapeutics的DMD疗法 Elevidys，是为数不多商业化表现较为成功的基因疗法，前者早已跻身年销售“10亿美元俱乐部”，今年上半年销售额为6.24亿美元，后者去年全年净收入亦达8.208亿美元。

波哌达可基注射液在国内的销售也选择与武田制药合作，借力其在罕见血液病领域的深厚布局，加速市场开拓。

CIC灼识咨询总监卢李康在接受《科创板日报》记者采访时表示，提升基因疗法可及性需通过多方面协同实现。在技术和生产端，新型载体与递送系统的迭代、基因编辑工具的精准化升级、可控基因表达技术的突破，以及自动化标准化生产平台的搭建，均有望显著降低基因疗法的研发与生产成本，同时提升治疗的安全性与有效性。

此外，政策和支付机制端的创新同样关键，例如商业医保覆盖、按疗效付费、分期付款、企业赠药等模式能够缓解患者经济负担，有效提升药物可及性。

▌市场规模不断扩容，技术突破还需加速进阶

尽管商业化落地仍面临诸多挑战，但凭借在多种疾病治疗领域的巨大潜力，基因疗法市场规模仍在持续攀升。据行业数据显示，2024 年全球基因疗法市场规模已达90.3亿美元，预计到2033年将增至 646.4亿美元，期间复合年增长率高达27.6%。

市场空间的无限想象力也吸引了众多企业的布局，以中国为例，根据国家药监局药品审评中心发布《中国新药注册临床试验进展年度报告（2024年）》显示，2024年，全国新增登记的细胞与基因治疗类药物临床试验共计115项，较2023年的81项大幅增长42.0%。

从品种构成来看，这115项临床试验覆盖了100个不同药物品种，其中，基因治疗就占据了38个品种，登记临床试验40项，占比34.8%。

从企业的技术路径布局上来看，主要集中于腺相关病毒（AAV）、慢病毒载体、CRISPR 基因编辑等核心平台，其中AAV疗法凭借低致病性、广组织靶向性和长期基因表达能力，成为基因疗法中的“主力军”。

不过，在王译看来，AAV作为临床应用最广泛的载体之一，仍存在短板。其装载容量有限（通常不超过5kb）、可能诱发免疫原性反应，且靶向特异性有待进一步提升，高剂量使用时甚至可能引发严重免疫毒性。因此，开发新型载体（如通过改造AAV衣壳蛋白增强靶向性与探索非病毒载体，已成为突破现有技术瓶颈的核心方向。

卢李康同样认为，技术升级是未来国内基因疗法发展的核心驱动力。载体递送体系需朝着更安全、高效且组织靶向性更强的方向迭代，以突破传统递送局限；基因编辑技术（如CRISPR、碱基编辑、引导编辑）将持续优化，凭借无需双链断裂等创新机制实现更高编辑精准度，以降低脱靶风险；基因表达调控与智能化可控开关技术则需不断升级，这有助于提升治疗的灵活性与安全性。

目前，资本市场对于基因疗法也保持了高度关注，加速了基因疗法从概念验证到临床应用和商业化落地。

据不完全统计，2024年国内基因疗法领域共发生了约41起融资事件，涉及企业共36家，已披露融资总金额超25亿元。另包括纽福斯生物、天泽云泰、锦篮生物、华毅乐健此前已获得多轮融资。

苗天一对《科创板日报》记者表示，作为精准医疗核心领域的基因疗法，其长期发展前景备受资本青睐。但当前全球生物技术产业正处于“资本寒冬”，投资者面对研发周期长、风险高的基因疗法项目时愈发谨慎，对技术的差异化创新与明确临床价值更为看重。

具体来看，资本机构现阶段更倾向于布局拥有底层技术平台的企业 ，例如新型载体、精准编辑工具、AI辅助药物设计等领域，而非同质化突出的“me-too”项目。

鉴于基因疗法生产工艺的复杂性，专业的外包服务（CDMO）需求持续旺盛。具备一站式服务能力的CDMO企业已成为资本市场的热门标的，这有助于相关企业显著降低生产成本、加速产业化进程。

此外，投资焦点正从基因疗法集中开发的罕见病领域逐步延伸至患者基数更大的常见病赛道，涵盖年龄相关性黄斑变性、阿尔茨海默病、高胆固醇血症等适应症。

不过，中国银河证券指出，当前基因疗法在常见病靶点的探索仍处于不明晰阶段，因此还需有更多的临床数据表现来进行验证。