导读：

近日，中国国家医保局公布了新版《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录（2025年）》，此次更新中，中国自主研发的TROP2 ADC——芦康沙妥珠单抗（SKB264/sac-TMT）的双适应症被纳入医保范围，将为更多肿瘤患者带来临床获益。

在新版医保目录中，芦康沙妥珠单抗可报销的适应症包括：

经EGFR-TKI和含铂化疗治疗后进展的EGFR突变阳性的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌；

既往至少接受过2种系统治疗的不可切除的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌。

在乳腺癌领域，三阴性乳腺癌（TNBC）因缺乏明确的治疗靶点，长期面临治疗选择匮乏、预后较差的困境。近年来，随着我国创新药物研发能力的提升，TNBC患者的治疗困境逐步迎来转机。2024年11月，首个由我国自主研发的TROP2 ADC芦康沙妥珠单抗正式获批上市，为TNBC患者提供了兼顾疗效及安全性的“中国方案”。如今，芦康沙妥珠单抗正式进入新版医保目录名单，将进一步提升可及性，让更多患者受益于创新医疗成果。

创新分子设计，为高效抗癌奠定坚实基础

TROP2是一种跨膜糖蛋白，在多种实体瘤中呈现高表达，TNBC中过表达率高达80%，但在正常组织中表达较低。TROP2可通过多种信号通路调控肿瘤的生长、侵袭和传播，并与患者的预后密切相关，因此成为了ADC药物研发的理想靶点^[1]。

芦康沙妥珠单抗是首个由中国自主研发、达到国际品质的TROP2 ADC，具有独特的分子结构特点，该药物由具备高亲和力和靶向效应的人源化抗TROP2单抗Sacituzumab、经过优化的CL2A连接子和新型拓扑异构酶Ⅰ抑制剂T030组成，药物抗体比（DAR）平均高达7.4；同时采用了自研的新一代偶联技术，可实现抗体与连接子的不可逆偶联，确保精准强效杀伤肿瘤细胞^[2]。这种创新的分子结构设计，既保证了药物稳定性，又实现了疗效与安全性的有效平衡，为后续临床获益奠定了坚实基础。

图1 芦康沙妥珠单抗药物结构

中国Ⅲ期研究确证，芦康沙妥珠单抗为晚期TNBC二线治疗带来“中国方案”

芦康沙妥珠单抗能够顺利获批上市用于晚期TNBC患者的二线及以上治疗，是基于OptiTROP-Breast01研究^[3]所取得的关键成果。OptiTROP-Breast01研究是一项随机对照、开放标签、多中心的Ⅲ期临床研究，纳入既往接受过至少2线标准化疗方案（包括至少一种用于转移性阶段的治疗）的局部晚期、复发或转移性TNBC患者。随机分配至芦康沙妥珠单抗组（n=130）和医生选择的化疗方案组（艾立布林/长春瑞滨/卡培他滨/吉西他滨，n=133）。

值得注意的是，该研究的入组人群均为中国TNBC患者，其中8成以上存在内脏转移，所有患者均接受过紫杉类药物治疗，超过9成的患者曾接受过蒽环类药物治疗。两组患者基线特征基本均衡，且符合当前乳腺癌的临床实践，对于中国TNBC患者治疗策略的制定具有重要的参考价值。

研究结果显示，中位随访10.4个月，芦康沙妥珠单抗组相比化疗组的中位无进展生存期（PFS）显著延长（6.7个月vs 2.5个月，HR 0.32，95% CI：0.24-0.44，P<0.00001），疾病进展或死亡风险显著降低68%。

图2 OptiTROP-Breast01研究BICR评估的PFS结果

PFS亚组分析结果显示，无论TROP2表达情况如何，芦康沙妥珠单抗相较于化疗均显示PFS改善。TROP2高表达人群中，芦康沙妥珠单抗组和化疗组的中位PFS分别为8.3个月和2.3个月（HR 0.29，95%CI：0.19-0.46）；在 TROP2 中低表达人群中，芦康沙妥珠单抗组和化疗组中位 PFS 分别为5.7个月和 2.6 个月（HR=0.35，95%CI：0.21-0.56）。

在总生存期（OS）方面，芦康沙妥珠单抗组的中位OS尚未达到，化疗组为9.4个月，但已跨越预设的疗效界值（0.0042），死亡风险显著降低47%（HR 0.53，95%CI：0.36-0.78，P=0.0005）。

图3 OptiTROP-Breast01研究OS结果

在肿瘤缓解方面，芦康沙妥珠单抗组相比化疗组显示出更高的客观缓解率（ORR：45.4% vs 12.0%，P＜0.00001），中位缓解持续时间也更长（mDoR：7.1个月 vs 3.0个月)。

表1 OptiTROP-Breast01研究肿瘤缓解情况

安全性方面，芦康沙妥珠单抗整体安全性可管可控，其常见不良事件以血液学毒性为主，与化疗组相似，在临床实践中已有成熟的管理路径，仅1.5%的患者因治疗相关不良事件停药，整体耐受性良好，未发现新的安全性信号。

医保赋能，再启新程，芦康沙妥珠单抗书写乳腺癌治疗新篇章

基于OptiTROP-Breast01研究取得的突破性进展，芦康沙妥珠单抗于2024年正式获批上市，并被《2025年CBCS&CSOBO乳腺癌诊治指南与规范精要本》、《CSCO乳腺癌诊疗指南（2025版）》和《中国晚期乳腺癌规范诊疗指南（2024版）》多个乳腺癌诊疗权威指南纳入二线治疗推荐方案^[4-6]，为晚期TNBC的二线及以上治疗提供了高质量的“中国方案”。

如今，芦康沙妥珠单抗成功进入医保，不仅可以大幅降低患者治疗负担、提升药物可及性，为更多具备迫切治疗需求的患者提供有效保障；还将在创新药物推广应用的过程中，积累宝贵的治疗经验和真实世界数据，为后续治疗策略的优化及相关研究的开展提供思路，进而提升“中国智造”在乳腺癌治疗领域的话语权。

与此同时，芦康沙妥珠单抗的探索脚步正向更加广阔的治疗场景延伸。在2025年ASCO大会公布的II期OptiTROP-Breast05研究^[7]中，芦康沙妥珠单抗在晚期TNBC一线治疗领域取得了可喜的成绩。数据显示，芦康沙妥珠单抗单药一线治疗不可切除a/mTNBC的ORR达到了70.7%，疾病控制率（DCR）为92.7%，中位DoR长达12.2个月，mPFS为13.4个月，并且PD-L1阴性（CPS＜10）患者的获益情况与总人群一致，未见新的安全信号，为晚期TNBC患者提供了一线治疗的新选择。目前，芦康沙妥珠单抗一线治疗mTNBC的大型Ⅲ期SKB264-Ⅲ-11研究^[8]（NCT）以及芦康沙妥珠单抗±帕博利珠单抗一线治疗TNBC的全球Ⅲ期MK-2870-011研究^[9]（NCT）正在开展，有望为其在一线治疗中的应用积累更为扎实的循证证据。

总结

作为首个中国自主创新的TROP2 ADC，芦康沙妥珠单抗通过独特的分子结构设计，实现了疗效与安全性的有效平衡，为经治晚期TNBC患者带来了安全有效的新选择，并获得多部权威乳腺癌诊疗指南的一致推荐。如今，芦康沙妥珠单抗成功纳入新版医保目录，将进一步提升创新药物的可及性，为更多TNBC患者带来新的生存希望。与此同时，芦康沙妥珠单抗仍在探索的道路上不断前行，为TNBC的一线治疗积累更多高质量的循证医学证据。

未来，随着临床研究的深入开展及真实世界数据的持续积累，芦康沙妥珠单抗将持续突破治疗边界，为更多肿瘤患者带来兼具疗效、安全性与可及性的新希望，也为中国肿瘤精准治疗的可持续发展注入核心动力，书写人类健康事业的中国新篇章！

参考文献：

1.Goldenberg DM, Stein R, Sharkey RM. The emergence of trophoblast cell-surface antigen 2 (TROP-2) as a novel cancer target. Oncotarget. 2018 Jun 22;9(48):28989-29006. 

2.Cheng Y, Yuan X, Tian Q, Huang X, Chen Y, Pu Y, Long H, Xu M, Ji Y, Xie J, Tan Y, Zhao X, Song H. Preclinical profiles of SKB264, a novel anti-TROP2 antibody conjugated to topoisomerase inhibitor, demonstrated promising antitumor efficacy compared to IMMU-132. Front Oncol. 2022 Dec 23;12:951589.

3.Yin Y, Fan Y, Ouyang Q, Song L, Wang X, Li W, Li M, Yan X, Wang S, Sun T, Teng Y, Tang X, Tong Z, Sun Z, Ge J, Jin X, Diao Y, Liu G, Xu B. Sacituzumab tirumotecan in previously treated metastatic triple-negative breast cancer: a randomized phase 3 trial. Nat Med. 2025 Jun;31(6):1969-1975.

4.中国抗癌协会乳腺癌专业委员会.中华医学会肿瘤学分会乳腺肿瘤学组.CBCS&CSOBO 乳腺癌诊治指南与规范精要本（2025版）.

5.中国临床肿瘤学会指南工作委员会.中国临床肿瘤学会（CSCO）乳腺癌诊疗指南.2025版.

6.国家肿瘤质控中心乳腺癌专家委员会,等,中国抗癌协会肿瘤药物临床研究专业委员会.中国晚期乳腺癌规范诊疗指南（2024版）[J].中华肿瘤杂志,2024,46(12):1079-1106.

7.Yongmei Yin et al. Sacituzumab tirumotecan (sac-TMT) as first-line treatment for unresectable locally advanced/metastatic triple-negative breast cancer (a/mTNBC): Initial results from the phase II OptiTROP-Breast05 study.JCO 43, 1019-1019(2025).

8.

(科伦博泰生物-B)