华源证券发布研报称,小核酸药物作为新一代疗法，凭借其靶向精准、药效持久及可作用于传统不可成药靶点等核心优势，市场进入高速成长期。行业在GalNAc等递送技术推动下已实现肝靶向药物的商业化突破，并逐步向心血管、中枢神经系统等常见病领域拓展。全球市场呈现“一超多强”格局，龙头企业Alnylam商业化表现突出，研发管线密集且BD交易活跃，推动行业持续扩容。

华源证券主要观点如下：

小核酸药物长效优势显著，递送技术突破打开治疗新空间

小核酸药物是继小分子药物、抗体药物之后的第三大类药物，主要包括ASO、siRNA

等细分类型，其通过在mRNA水平调控基因表达，具有靶向性强、靶点丰富、作用长效等核心优势，为传统不可成药靶点提供了重要突破方向。核心技术聚焦化学修饰与递送系统：GalNAc递送技术已成功推动多款肝靶向小核酸药物商业化落地，从罕见病领域逐步向心血管等常见病领域延伸。同时，新型递送技术(如AOC)正持续突破肝外递送瓶颈，未来有望在肌肉、中枢神经系统(CNS)、脂肪细胞等肝外组织实现突破，进一步拓展小核酸治疗边界，市场潜力广阔。

新药管线密集+BD交易活跃，小核酸药物市场加速扩容

全球小核酸药物市场增长势头强劲，2024年市场规模约62亿美元，预计2033年将达到

467亿美元，期间复合年增长率达25%。行业格局呈一超多强特征，Alnylam、Ionis、Arrowhead等头部企业技术与管线布局领先。目前，全球在售小核酸药物共18款，Inclisiran、Vutrisiran等重磅单品商业化放量显著;进入临床阶段的小核酸药物超300个，涵盖心血管代谢、肿瘤和罕见病等多个领域，其中多款药物进入临床II/III期，行业将进入新药上市及关键临床数据读出的窗口期。同时，小核酸赛道景气度高、BD

交易活跃，2018年至2025年11月14日，siRNA领域累计交易额超450亿美元，全球MNC药企持续加码布局，行业长期成长可期。

Alnylam凭借领先的技术平台与强劲的商业化放量，稳居siRNA领域全球龙头地位

公司于2002年成立，2004年在纳斯达克上市，核心竞争力来自技术壁垒构建，凭借率先在临床上验证GalNAc肝靶向递送技术的可行性，奠定行业标杆地位。2018年以来，公司正式进入商业化兑现期，多款siRNA药物相继获批上市，2025年前三季度，公司总营收达26.17亿美元，同比增长58%;其中产品净收入达19.92亿美元，同比增长67%，商业化放量表现亮眼。同时，公司不断推进平台技术突破，丰富在研管线，多款心血管代谢、CNS及罕见病药物处于临床阶段，有望持续拓宽适应症边界，巩固行业龙头地位。

投资建议

建议关注在小核酸药物平台技术上具备领先优势，且靶点布局形成差异化竞争力的企业，包括悦康药业、福元医药、前沿生物、石药集团、恒瑞医药等。

风险提示

研发进展不及预期的风险;行业技术迭代与专利风险;商业化不及预期风险;行业竞争加剧风险。