A股代码：688235

A股简称：百济神州

港股代码：06160 港股简称：百济神州

美股代码：ONC

百济神州有限公司

投资者关系活动记录表

（2026年11月）

投资者关系活动类别 □特定对象调研 □分析师会议 □媒体采访 √业绩说明会 □新闻发布会 □路演活动 □现场参观 □一对一沟通 □其他（电话会议）

参与单位 及人员 Artisan Partners、Ashler Capital、Aythera Capital、Baker Brothers Investments、Barclays、Beacon Research Inc、Bernstein、Blackrock、Caligan Partners、Capital Group、Ci Global Asset Management、Cinctive Capital、Citigroup、Citizens Bank、Deutsche Bank、Fidelity International、Goldman Sachs、Greenwoods Asset、Guggenheim Securities、Hbm Partners Ltd、Invesco、Invus、Jefferies、JPMorgan、King Tower Capital、Leerink、Lmr Partners、Long Focus Capital Management LLC、Macquarie、Manulife、Millennium、Morgan Stanley、Oakmont Private Equity、Point72、Principal、Prophase Capital、RBC Capital Markets、Ridgeback Capital Management、Surveyor Capital、T.Rowe Price、Taikang Assets Management(HK)、Td Cowen、Truist Securities、UBS Group Ag、UOB Kay Hian、Wells Fargo、Woodline Partners、彼得明奇基金、工银国际控股有限公司、汇丰晋信基金、汇丰前海证券有限责任公司、嘉实基金、浦银国际、新华资产管理股份有限公司、中金公司等。

时间 2026年11月5日

地点 电话会议

接待人员 公司联合创始人、董事长兼首席执行官：欧雷强 公司总裁兼首席运营官：吴晓滨博士 公司总裁、全球研发负责人：汪来博士 公司首席财务官：Aaron Rosenberg 公司北美地区总经理：Matt Shaulis 公司血液肿瘤首席医学官：Amit Agarwal 公司实体肿瘤首席医学官：Mark Lanasa

投资者关系活动主要内容介绍 公司联合创始人、董事长兼首席执行官欧雷强概述业务最新进展： 很荣幸在此向各位呈报我们的第三季度业绩。目前百济神州在业务的全维度上，均达到了公司历史上最高的执行水平。在财务方面，我们继续保持快速增长和强劲的盈利表现。在血液肿瘤领域，百悦泽?强效且持久的BTK抑制作用正持续转化为临床和真实世界中的差异化优势。百悦泽?，百悦达?和tacabrutideg正在进一步扩大我们的领先优势，并将这种优势延续至未来。在实体瘤领域，我们正在兑现“2026年将是转折之年”的承诺。上周，我们在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上分享了三个最具潜力项目的最新数据。至此，我们已公布了实体瘤项目五个关键阶段的差异化数据。我们已实现在我看来行业内鲜能企及的效率水平。我们倾力打造的模式已经取得了切实的成果，而这仅仅只是冰山一角。 我们看到了百悦泽?本季度的表现。销售额总计14亿美元，同比增长34%，其中美国单季度的销售额首次超过10亿美元。核心基本面仍然非常强劲。百悦泽?不仅是慢性淋巴细胞白血病（CLL）的领军产品，对于其他四种B细胞恶性肿瘤也是一种强有力的治疗选择。而且，我们的探索从未止步。无论是单药还是联合用药，百悦泽?在布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）同类药物中积累的3期数据最多。 我们经常谈到百悦泽?的临床差异化优势。百悦泽?的设计旨在实现完全且持续的BTK抑制，并且仍然是头对头试验中唯一显示PFS优效于伊布替尼的CLL疗法。我们在百悦泽?临床数据中观察到的结果，在真实世界中得到了进一步验证，且其疗效表现高度一致。我们汇总了六个独立的CLL数据集，覆盖数万例患者的三个终点，即总生存期、至停药时间和至下一次治疗时间。所有数据分析结果均指向完全一致的结论。所有21项风险比均有利于百悦泽?。在总生存期方面，与阿可替尼相比，美国四大索赔数据集的死亡风险降低16%至25%不等。与伊布替尼相比，死亡风险降低27%至36%。综上关于美国和欧洲患者的索赔和健康记录、生存期和治疗持久性，以及对比阿可替尼和伊布替尼结果，真实世界证据均一致有利于百悦泽?。 百悦泽?已在血液肿瘤领域打下了坚实的基础，但这仅仅是我们血液肿瘤产品矩阵价值释放的开端。依托百悦泽?、百悦达?和tacabrutideg，我们是唯一一家在B细胞恶性肿瘤的三种关键作用机制方面拥有潜在同类最佳药物的公司。因此，无论患者是需要持续治疗、固定疗程治疗，还是在疾病进展后寻求后续治疗选择，我们都能基于单药或联合方案，提供适配的百济神州药物以满足患者需求。目前还没有哪家公司具备这样的布局优势。以上并非空谈。我们所列治疗方案的关键性试验数据正在陆续公布，未来三年还将有大量数据密集公布。在这三款核心药物之外，来自众多发现引擎的下一波血液肿瘤产品正在进入临床阶段，包括小分子、多特异性抗体和新型细胞疗法。 现在我们来谈谈实体瘤。过去数月间，我们对外公布了5款核心产品的差异化数据，分别为：GPC3x41BB双特异性抗体、脑渗透性PRMT5抑制剂、CEA ADC、CDK4抑制剂以及B7-H4 ADC。大多数公司仅拥有一款令人瞩目的产品。一些能布局两款。而我们仅在首批实体瘤管线中，就有5款核心产品，且几乎同步推进至支持注册申报的临床开发阶段。这些项目瞄准全球范围内最常见和致死率最高的几大癌症，包括肺癌、乳腺癌、肝癌、胃癌和卵巢癌。这些癌症每年困扰数百万患者，全球有数百万例患者死于癌症。16年前我们创立这家公司时，目标很简单：与癌症斗争，为生命而战，并希望打造一家能够持续践行这一使命的公司，改写整个行业的运作方式。今天，愿景已经成为现实。 那么我们是怎么做到的呢？我们将再次向大家展示百济神州的根本不同之处。多年来，我们一直致力于打造一家持久存续的肿瘤公司，依托全球研发快车道，让每1美元的研发投入都能创造更高的回报。如今已初见成效。过去三年里，我们向临床引入的新肿瘤药物数量，超过了业内任何一家公司。依托全球研发快车道赋能，我们正以非凡速度推进各产品的临床开发。CDK4抑制剂和B7-H4 ADC项目便是这一点在实践中的具体表现。两个项目在短短两年半内完成了从首次人体试验到关键性开发，使我们能够迅速缩小与竞争对手的差距。现在我们看到多个项目成果正同步推进至注册性试验阶段，这使百济神州成为极少数具备此等实力的肿瘤领域创新者。如果你以18个月为周期回溯，你会发现从2010年以来肿瘤领域极少有公司曾达到过如此高的后期研发效能。这份榜单上与我们并列的同行，均是全球规模最大、最具成就的头部药企，其研发预算体量是我们的数倍之多。然而，我们依然位列其中，稳居第一梯队。我们的科研人员正在创造更多高质量的“射门机会”。而且我们正以更快的速度抓住这些机会。更关键的是，我们正在将这些机会转化为后期项目。而这一切，才刚刚开始。 在百济神州，我们相信我们已经打造出了真正独一无二的核心竞争力。经过多年的持续投入和不懈努力，我们确实构建了一个在业内既独树一帜又极难复刻的模式。该模式建立在四大竞争优势之上：严谨且高产的内部研发能力、全球研发快车道、全球化商业布局以及以“肿瘤患者等不起”的强烈紧迫感驱使的企业文化。这些优势形成了一个自我强化的反馈闭环，使我们能够规模化推动行业领先的研发回报，将创新转化为盈利性增长，并为下一代药物的持续投入提供资金支持。每一轮循环都为下一轮积蓄了更强动力。这种复利效应正是百济神州最核心的长期竞争优势。而实现长期价值最大化的最佳途径，就是持续地投资。我们认为保持财务灵活性以充分把握业务中的各项机遇至关重要。我们相信，这是为患者带来更多变革性药物的正确方法，也是实现我们打造全球领先的肿瘤公司这一目标的正确路径。接下来，我将把时间交给Aaron，有请他为大家解读我们的财务表现。 公司首席财务官Aaron Rosenberg介绍公司财务业绩及2026年更新指引： 第三季度业绩彰显了公司整体业务的持续强劲执行力，收入广泛增长，经营利润不断扩张，现金流表现强劲。首先来看商业化表现：本季度各产品组合均表现强劲，产品收入同比增长33%，约达19亿美元。百悦泽?全球收入约14亿美元，同比增长34%，在全球各地区均保持领先地位并实现增长。本季度百悦泽?在美国的销售额超过10亿美元，同比增长36%。增长得益于持续强劲的需求，背后的推动力与我上季度提到的趋势一致。其中包括与相对历史基准相比，新患者开始治疗的数量持续维持高位、所有获批适应症均实现显著增长、患者依从性和治疗持续时间改善。受订单时间安排影响，本季度百悦泽?在美国的销售额有约5000万美元的助力，包括本季度内多出的一个发货日。百泽安?创造了约2.43亿美元的收入，同比增长28%。我们在中国市场保持领先地位，同时看到其他市场的上市产品正日益为增长作出贡献。自今年8月HERIZON治疗方案在美国获批上市以来，我们观察到处方医生的早期反馈十分积极，这也印证了该三联方案用于一线HER2阳性胃食管腺癌（GEA）的差异化临床优势。我们的安进授权产品组合创造了约1.67亿美元的收入，同比增长26%。总体而言，我们对各产品组合在各维度的表现以及核心商业化业务的持续强劲势头十分满意。 接下来为大家介绍我们业务的地区构成。各地区的增长继续呈现出全面开花的态势。美国市场贡献了约10亿美元的产品收入，仍然是公司最大的市场。百悦达?于第四季度初在美国上市，用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤（R/R MCL），我们非常期待这款创新药物能够惠及该类患者群体。鉴于获批适应症的患者规模和上市时间，预计百悦达?今年不会成为重要的收入贡献来源。中国市场贡献了约5.27亿美元，在季节性高位的第三季度增长了21%。百泽安?和百悦泽?持续保持市场领先地位，以及百悦达?和百赫安?的上市推广，均为我们的商业产品组合的收入增长作出了贡献。需注意，受人民币兑美元升值影响，汇率因素正向贡献了7%的报告收入增长。虽然我们的安进产品组合在第三季度实现了26%的同比增长，但我们已开始注意到我们在今年早些时候指出的安加维生物类似药带来的竞争影响。该类竞争叠加安加维和凯洛斯可能被纳入国家带量采购（VBP）的潜在风险，预计2026年之后这些产品将可能面临收入压力。欧洲市场贡献了约2.34亿美元的收入，实现了41%的增长，这得益于百悦泽?的需求增长和百泽安?的上市放量。全球其他市场贡献了约8,000万美元的收入，增幅达58%。日本、巴西等核心市场的贡献，在公司全局中的重要性正日益凸显。 接下来看GAAP利润表。总收入为19亿美元，上年同期为14亿美元。毛利率约为88%。这包括与公司决定归还普贝希?推广权相关的2,200万美元的非现金无形资产减值费用。经营费用总计约为12.5亿美元，同比增长19%，归因于我们继续投资推进管线和商业化增长。从利润表来看，即便我们仍在持续增加对后期管线巨大机遇的投入，我们的模式仍继续展现出显著的可扩展性，经营利润同比增长157%，达到4.19亿美元。最后，本季度净利润总计3.85亿美元。GAAP每股ADS收益-稀释为3.28美元，上年同期为1.09美元。 现在来看调整后业绩。业绩报告附录提供了两种指标的对照表。经调整经营利润增至6.12亿美元，增长超过79%。经调整净利润增至5.39亿美元；经调整每股ADS收益 – 稀释增至4.59美元，上年同期为2.65美元。公司的现金流生成能力正不断积聚强劲动能。自由现金流较去年同期增长34%，达到4.74亿美元。 接下来为大家介绍更新的全年展望。鉴于我们第三季度的业绩表现和对今年剩余时间的预期，我们正在上调和收窄2026年指引。我们目前预计总收入为69亿美元至70亿美元，此前指引区间为66亿美元至68亿美元。我们预计，在今年剩余时间里，百悦泽?在美国市场的净定价仍将带来适度利好。展望2027年，我们预计净定价将保持相对稳定。需要注意的是，我们在Medicare D部分生产商责任的增加，可能会使我们在2026年看到的适度利好，在明年转为持平至适度利空。这是与百悦泽?的特定小型生产商认定相关的法定增加。我们的毛利率指引保持不变，仍保持在80%区间的高位。我们目前预计经营费用为49亿美元至50亿美元，较之前的48亿美元至50亿美元区间有所收窄。我们预计GAAP经营利润为12亿美元至13亿美元，指引区间上下限均上调2亿美元。最后，我们预计非GAAP经营利润为19亿美元至20亿美元，指引区间上下限也均上调2亿美元。 接下来谈谈所得税，我想就今年早些时候提到的所得税估值备抵提供最新更新。作为背景说明，我们历来处于估值备抵中，即我们对累计递延所得税资产计提了准备金。鉴于我们近期的盈利记录，我们相信将有足够的积极证据支持确认这部分资产。我们仍在持续评估和判断具体规模，但目前预期该转回将在第四季度发生，并将为所得税准备金带来显著税务收益，进而相应提升全年GAAP净利润。在转回发生后的报告期间，我们将在财务报表中列示递延所得税，我们的有效税率将成为一个更具参考性和可预测的财务指标，尽管可能需要数年时间该指标才能完全正常化。我们计划在第四季度电话会议上对此提供更多说明。 当我们把目光聚焦于2026年之后，我想就营业利润率的整体走势补充一点。公司业务表现非常出色，大家可以看到我们在年内多次将指引上调，这体现了我们的核心盈利能力持续提升。这种盈利能力已转化为自由现金流和日益稳健的资产负债表，为我们提供了更大的财务和战略灵活性。展望未来，我们目前有多个差异化产品正在推进至关键研发阶段，覆盖一些最常见的肿瘤适应症。鉴于这些机遇的价值，以及下一波模式和潜在业务发展带来的机会，我们打算继续秉持审慎投资原则，以最大限度地发挥我们对患者的影响力，并为股东创造价值。正如我上个季度提到的，考虑到我们管线的机遇规模，我们预计2027年经营费用增长将至少与过去几年的水平保持一致。因此，虽然我们预计经营利润将继续实现显著增长，但与2025年和2026年相比，利润率扩张的节奏可能会较为温和，因为我们需要在近期利润率百分比增长与未来投资增长之间取得平衡。我的部分到此结束，接下来请汪来博士为大家汇报。 公司总裁、全球研发负责人汪来博士介绍公司研发及管线进展： 本季度，我们在血液肿瘤和实体瘤领域的管线继续取得重大进展。今天，我将重点介绍几项重要的临床和研发进展，包括我们最近在ESMO大会上公布的实体瘤新数据。 首先，我来介绍一下产品组合中的几项亮点。我们已经在美国、欧洲和中国完成了百悦泽?用于初治套细胞淋巴瘤适应症的上市申请，FDA已授予其优先审评认定。MANGROVE研究结果也将在ASH大会上作全体特邀报告。对于百悦达?，CELESTIAL-304正按计划推进，预计年底前完成入组。对于tacabrutideg，CaDAnCe-101中的2期部分已达到主要终点，在与FDA沟通后，我们计划在2027年年中递交潜在上市申请。稍后我会更详细地介绍tacabrutideg。在实体瘤方面，我们继续加快推进后期项目。对于CDK4抑制剂，我们正在增加3期KANDELA-302研究的样本量。这样做主要是为了更早地获得研究结果。B7-H4 ADC 3期Starstone-301研究已成功入组首例患者。这标志着我们今年在实体瘤领域启动了第二项3期研究。此外，我们正在推进GPC3 × 4-1BB双特异性抗体进入关键性研究阶段，同时根据ESMO大会上公布的数据，继续推进PRMT5抑制剂和CEA ADC的研发。 放眼全局，这一进展体现了我们深思熟虑的研发战略。我们并非孤立推进单个管线产品，而是在选定的疾病领域构建深度布局，以取得行业领先地位。我们的布局覆盖小分子、降解剂、ADC和多特异性抗体药物，将治疗模式与生物学特征相匹配，并不断基于我们的产品组合研究联合治疗方案。我们的目标不仅仅是创造更多的分子实体，而是打造下一代治疗模式，从而切实改善患者的临床结局。 现在让我们回到tacabrutideg。在复发或难治性CLL患者中开展的2期研究达到主要终点ORR，缓解持续时间、PFS和安全性方面表现良好。我们计划在2027年年中向FDA递交申请。我们对CaDAnCe-304日益增长的信心也使我们能够优化更广泛的开发项目。我们将研究304的入组人数从500例患者增加至600例患者，以加快数据读出进度，同时按计划在2027年初完成入组。基于我们对研究304结果的信心提升，我们将CaDAnCe-302调整为2期研究。更重要的一点是，我们仍将继续扩大该项目。我们在复发或难治性CLL患者中进行的tacabrutideg联合索托克拉3期研究预计在2027年上半年开始入组。相关结果充分显示出tacabrutideg的差异化优势：tacabrutideg在激酶组和蛋白降解试验中均展现出优越的选择性。Tacabrutideg主要作为BTK降解剂发挥作用，同时还具有独特的次级BTK抑制功能，可能提高耐药屏障并潜在延长缓解持续时间。我们将在ASH大会上分享更多数据。 现在我们来谈谈实体瘤，我将从GPC3 × 4-1BB双特异性抗体开始。肝细胞癌（HCC）仍然是一个治疗需求高度未满足的领域。在美国癌症死亡率中，肝癌位列第六，其发病率与多发性骨髓瘤及三阴性乳腺癌相当，但高于小细胞肺癌和EGFR突变型非小细胞肺癌。尽管疾病负担沉重，自2021年以来，全球范围内针对HCC开展的3期临床项目仅有两个，远远少于图中所列的其他肿瘤类型。根据ESMO大会上的报告数据，B2033单药治疗在重度经治的2L+ HCC患者中的经确认缓解率为36%，具有较强的持久性和良好的安全性特征，且未出现CRS。该治疗背景下TKI的历史缓解率约为5%至10%，与此相比我们具有优势。我们正在快速推进该项目进入注册开发阶段。中国和韩国的潜在关键性3L+队列已完成入组。预计年底前，我们将启动一项二线及以上单臂研究，支持在美国递交加速批准申请，还将启动一项二线及以上3期确证性试验。与百泽安?和安维汀?的一线联合治疗取得的进展也令我们深受鼓舞，这支持我们计划在2027年上半年启动一项针对一线HCC的全球3期研究。 首先，我想重点谈谈该方案的差异化安全性特征。该方案的治疗相关不良事件主要为低级别事件，在最常报告的不良事件中，3级及以上事件极少。重要的是，我们尚未观察到CRS。在有效性方面，除了高缓解率之外，我还想强调缓解的持久性。在27例经确认的缓解者中，6个月的缓解持续时间率约为79%。该方案达到的持久缓解与免疫疗法标志性的持久获益特征非常相似。 我们在ESMO大会公布的第二项主要数据来自BGB-58067，即脑渗透性PRMT5抑制剂。我们已在多种MTAP缺失肿瘤类型中观察到客观缓解。在既往经治的MTAP缺失、EGFR野生型NSCLC患者中，观察到已确认的缓解率为38.5%，中位PFS为8.1个月。我们还观察到脑部转移患者的颅内缓解。该产品的潜在应用场景远不止NSCLC。MTAP缺失发生在多种肿瘤类型中，我们的开发策略包括胰腺癌、GBM等潜在的其他肿瘤类型。在NSCLC方面，我们已经在一线治疗中评价了58067联合PD-1和化疗方案。在胰腺癌方面，我们计划在年底前启动评估与Revolution Medicines合作的RAS抑制剂的联合治疗方案。在此，我们的策略依然是把握令人鼓舞的早期信号特征，并围绕分子的差异化特性迅速搭建更广泛的开发项目。 深入分析有效性数据，我首先想重点强调持久性。BGB-58067的缓解持续时间长，同时我们也观察到部分患者获得长期疾病稳定。这是令人鼓舞的，因为获益似乎不仅限于达到客观缓解的患者。58067的另一个重要特征是脑渗透性。在伴活动性脑部转移的NSCLC患者中，经确认的颅内缓解率为30.8%。其中特别值得关注的是16%的低颅内进展率。这一比例显著低于Dato-DXd和多西他赛已报告的结果，更接近我们在CNS渗透性靶向治疗中观察到的范围，比如奥希替尼的数据。 接下来介绍我们的CEA ADC产品BG-C477。在ESMO大会上，我们公布了在重度经治的CEA高表达的NSCLC患者中的初步概念验证性数据。1a期数据集中经确认的缓解率为60%，6个月缓解持续时间率为73%。在公布的数据中，我们还观察到有利的安全性特征，包括未出现3级或3级以上ILD或眼部事件。估计约1/3的NSCLC肿瘤具有CEA高表达。基于这些早期结果，我们正在开发C477用于NSCLC全治疗线。正在计划进行一项针对二线NSCLC的全球3期研究。与PD-1的一线联合治疗队列正在推进中，同时我们也在评估其在更早期疾病阶段的应用潜力。 聚焦于有效性数据，我们发现该产品在鳞状和非鳞状NSCLC以及不同EGFR状态的患者中均展现出广泛活性。在非鳞状疾病中，EGFR野生型患者的缓解率在数值上高于EGFR突变型患者。缓解持久性数据同样令人欣慰。6个月PFS率为76.2%，在数据截止日期时尚未达到中位PFS。 下面将介绍ASH大会看点。围绕百悦泽?、百悦达?和tacabrutideg，本次会议共有45篇摘要和5篇口头报告入选，包括在ASH全体会议上介绍的初治套细胞淋巴瘤的MANGROVE研究。我们认为，MANGROVE研究佐证了百悦泽?的潜力，有望为初治MCL确立一种全新的无化疗标准治疗方案。在CLL方面，我们的7年总生存期数据显示，患者预期寿命与一般人群相当，让我们距离“治愈区”目标更近一步。真实世界证据继续验证百悦泽?的生存优势。对于百悦达?，与百悦泽?的一线联合治疗显示3年PFS率为100%，而剂量递增数据也凸显了其相较于维奈克拉的给药便捷优势。对于tacabrutideg，更长的临床随访时间和差异化机制数据继续支持其作为同类首创和同类最佳BTK降解剂的潜力，包括其独特分子设计可能解决耐药突变，以及临床相关全血检测显示其选择性在BTK降解剂中最高。我们将在12月14日的ASH投资者活动中分享更多细节。 我们今天已经讨论了绝大多数预期里程碑，这些里程碑事件充分体现了血液肿瘤与实体瘤产品组合的强劲势头。我们将在摩根大通大会上提供关于2027年里程碑的更多更新。 Q：Tacabrutideg用于治疗复发/难治性CLL的上市申报时间发生调整的原因是什么？相较BioNTech在研的PD-1/VEGF双特异性抗体与B7-H3 ADC用于治疗肝癌的联合方案相比，公司的BGB-B2033（GPC3×4-1BB 双特异性抗体）可能具备哪些优势？ A：Tacabrutideg在R/R CLL中开展的2期临床试验取得了积极结果，这项研究已达到了其主要终点——客观缓解率（ORR）。就缓解持续时间、无进展生存期和安全性等其他终点而言，相关数据也非常亮眼，进一步增强了我们对该项目的信心。我们最近就可能提交的加速批准与FDA进行了沟通。基于本次沟通结果，FDA要求我们补充一些后续随访数据。因此，我们目前计划于2027年年中提交加速批准申请。需要说明的是，对于一种新分子实体的首次上市申请而言，FDA提出这类补充要求并不罕见。总体而言，我们对该项目仍充满信心。 关于CaDAnCe-304试验，即对比匹妥布替尼的头对头对照试验，我们正在扩大该试验的样本量。我们认为这将加快中期数据读出的时间，并使入组进度保持在可控范围内。我们非常期待在2027年迎来更新进展。 我们对GPC3 x 4-1BB双特异性抗体的潜力感到非常兴奋，并且越来越有信心，它将成为肝细胞癌患者的一款变革性分子。正如此前在ESMO大会上报告的，该药物在后线、既往多线充分治疗的患者中，单药治疗的客观缓解率达到36%。这些缓解的持久性表现非常出色，6个月缓解持续率达到79%。关键在于，我们在实现这一疗效的同时，还保持了非常良好的安全性特征。在实体瘤领域，肝细胞癌具有一定的特殊性，细胞毒性化疗实际上并不属于其标准疗法。这是因为这类患者普遍存在肝功能受损，且伴随多种合并症。因此，尽管ADC在这类患者群体中确实能产生显著的缓解率，但耐受性是一大挑战，从而导致缓解的持久性难以维持。 凭借这款药物良好的安全性特征和非常理想的疗效特征，我们已经在一线患者群体中将其与百泽安?和贝伐珠单抗联合使用。我们已入组超过70例患者。因此我们认为前景十分明朗，不仅是因为我们已公布的后线治疗数据令人信服，而且对于更早期的治疗线数阶段，产品的良好安全性特征也将支持进一步的联合治疗方案，从而最大化患者获益。 Q：百悦泽?联合索托克拉（ZS）固定疗程的两项3期研究的PFS数据预计何时读出？公司如何考量PRMT5抑制剂（BGB -58067）与Revolution Medicines RAS(ON) 抑制剂联合用药潜在的药物相互作用（DDI）风险？CEA ADC在突变型与野生型非小细胞肺癌患者中是否观察到疗效差异？ A：关于这两项我们正在开展的3期研究，即CELESTIAL-301研究（ZS对比VO），以及CELESTIAL-304研究（ZS对比AV），均采用基于事件发生的PFS终点指标，因此我们尚未公布大致的时间表，但希望能在2027年提供相关信息。总体而言，公司认为ZS项目的进展非常顺利。我们将在ASH大会上发布关于101研究的最新进展，并将于2027年分享最新进展。 有关PRMT5抑制剂与RevMed产品相关的DDI，我们已经完成了临床前建模，目前的数据表明，二者联用不存在显著的DDI问题。当然，这一点仍需在临床试验阶段进一步验证。 关于CEA ADC（BG -C477）的疗效差异，我们在早期初步数据中就注意到的一点。不过需要特别说明的是，纳入研究的患者例数相对较少，特别是在EGFR突变分析中。目前我们在所有非小细胞肺癌患者中观察到的缓解率表现非常出色，更重要的是，这些患者的疗效持久性也非常显著。我们目前正处于剂量优化和扩展阶段，不久后就能公布更大样本量的数据集。 Q：与Revolution Medicines的合作对公司长期战略有何意义？在持续研发投入的背景下，公司如何看待未来利润率的变化趋势？ A：RevMed认可我们的全球研发快车道，这也是他们希望与百济神州开展此次合作的主要原因。我们正在计划开展312研究，这是一项在CRC一线治疗中评估zoldonrasib联合治疗方案对比标准疗法的临床研究。我们非常看好这一合作机会，也希望能助力RevMed实现其成为RAS领域领军者的发展目标。同时这也将为我们提供机会，使我们能够进一步将我们的研发管线资产与他们的分子进行联用。除了将PRMT5抑制剂与RevMed的产品联用外，我们还将EGFR×MET×MET三特异性抗体与RevMed的产品进行联合研究。与zoldonrasib联合用于治疗CRC，将成为我们未来重点推进的适应症之一。 公司的财务状况极其稳健，我们也为公司在财务方面取得的成就感到自豪。整体业务表现非常出色，未来业务仍将不断扩大，我们的架构将继续支持增长。自2024年以来，我们已转型为盈利企业，根据当前指引的中位数预测，仅在2026年，我们的营业利润率将增长10个百分点以上，这一增速完全超过了我们此前预期的水平。展望未来，我们正在打造一家基业长青的企业，而日益增强的财务灵活性为此提供了有力支撑。 我们的产品管线和可复制的创新模式，为我们带来了巨大的机遇，我们将继续投入以充分发挥这一潜力。我们预计经营费用将以与过去几年相似的水平增长。综上所述，预期我们能够在推动利润实现有意义增长的同时，为未来的战略目标提供资金支持，尽管利润率百分比的增速相比近年将有所放缓。 Q：随着治疗范式的不断演变，特别是匹妥布替尼等非共价BTK抑制剂向更前线治疗推进，公司如何看待tacabrutideg（BTK CDAC）项目在CLL治疗格局中的定位？公司的PRMT5抑制剂与Revolution Medicines合作开展联合治疗研究，公司如何看待其与其他先发项目在临床开发进度上的差距？ A：我们对tacabrutideg项目以及在ASH大会上将展示的数据都感到非常兴奋。我们在ASH大会上将要展示的几项有趣的临床前研究成果，正是关于次级抑制剂功能的概念；而我们认为这将为临床应用带来什么，或者说我们认为这将如何转化为临床应用，主要体现在缓解持久性方面。 我们在推进tacabrutideg这一广泛的开发计划方面，具备非常有利的条件。刚才提及的关于tacabrutideg对比匹妥布替尼的头对头研究的最新进展，该研究旨在证明tacabrutideg明显优于匹妥布替尼。鉴于匹妥布替尼在向更早期的治疗线数推进，我认为获得这一特定数据集尤为重要。此外，我们还将在复发CLL患者中启动一项关于tacabrutideg联合索托克拉的研究，我们认为无论这些患者在一线治疗方案中接受过何种治疗，该方案都有望成为该患者群体的固定疗程或最佳固定疗程治疗方案。我们还看到，最近发布的匹妥布替尼三药联合方案也面临重大挑战，因为该方案中CD20抗体带来的毒性可能确实超过了其带来的临床获益。总体而言，我们对该项目充满信心，并非常期待tacabrutideg的这些新研究。 我们非常看好这款具有CNS渗透性的PRMT5抑制剂与RevMed的RAS(ON)分子联合用药的临床潜力。除了已披露的关于该联合用药方案的临床数据外，我们内部也获得了大量支持该联合方案价值的临床前证据。我们近期在ESMO大会上公布的数据，是基于覆盖多种实体瘤类型的广泛患者人群。因此，我们的1期研究具有十分可观的全球覆盖规模。关于RevMed分子的修订案已经通过。该信息已发布在clinicaltrials.gov上。我们预计入组工作即将开始，研究者们的积极性也非常高。因此，我们相信，我们的全球研发快车道可以弥补任何的进度差。并且我们也预期不会出现药物间相互作用。因此，我们认为，凭借潜在同类最优的PRMT5抑制剂以及全球研发快车道，我们已具备所有必要条件，能够显著缩小差距，并最终成为该领域的佼佼者。 Q：公司目前对tacabrutideg（BTK CDAC）的加速批准申报的信心如何？如何看待该药物未来的市场机会和长期定位？请介绍BTK CDAC项目用于慢性自发性荨麻疹（CSU）的进展？ A：目前我们对2期临床试验取得的成果非常满意。特别是在加速批准方面，我们当然要确保遵守这一监管流程。虽然我们不想操之过急，但我们对数据集所展示的结果以及该特定人群中尚未满足的医疗需求仍充满信心，并期待继续与FDA保持沟通。在更广泛的项目背景下，加速批准对应的适应症市场规模仍相对较小，尤其是相对我们目前正在规划的临床试验。无论是与匹妥布替尼的头对头试验，还是我们为tacabrutideg整体规划的联合用药试验及未来开发计划，我们认为这些才是具规模的发展机遇。随着该头对头研究的数据读出，将会使更广泛的CLL患者群体有机会从tacabrutideg中获益。因此，我们确信，这一机遇远不止于加速批准。 我们认真梳理了tacabrutideg的开发策略，并确信凭借极长的半衰期该分子具有潜在的优势，我们预计将于2027年初启动CSU相关试验。 Q：CDK4抑制剂治疗一线HR+/HER2-乳腺癌的3期试验（KANDELA-302）扩大入组患者规模的主要考虑是什么？ A：KANDELA-302研究进展非常顺利。我们的招募进度略微超出了内部预期，而且研究者对研究设计以及他们在试验中的前期体验都给予了非常积极的反馈。在这样的背景下，扩大研究规模具有多项统计学优势，主要体现在提升研究的统计效能；我们相信能够在原计划开展规模略超过1,000名患者的研究期限内，完成这项规模略大（至共1,200名患者）的研究。在不改变总体事件发生率相关假设的情况下，这实际上在一定程度上提前了我们的时间线，因为统计效能提高了。所以，如果入组期限不变，那么我们能够更早读出数据。 Q：Tacabrutideg上市申报时间调整为了拿到更多关于疗效持久性的数据吗？公司拟申报的适应症范围如何考虑？与Revolution Medicines合作的一线结直肠癌3期研究预计何时启动？ A：就2期研究的人群而言，其中确实既包括同时接受共价BTK抑制剂和BCL2抑制剂治疗的患者，也包括接受共价、非共价BTK抑制剂以及BCL2抑制剂治疗的患者。我们在这些人群中都观察到了令人鼓舞的结果。关于您提到的时间点变化，这和我们需要收集更多受试者随访数据有关。当然，对于新分子实体的申报，这确实是意料之中的情况，因为，通常情况下FDA可能会要求提供更多关于安全性及疗效持久性的数据。 关于与RevMed合作的312研究，这项研究正在启动中。我们和RevMed正紧密协同推进项目。目前，我们还无法就首位患者给药的确切时间给出更多信息。 Q：百悦泽?（泽布替尼）市场份额持续提升的主要驱动因素有哪些？公司如何看待匹妥布替尼在一线CLL治疗试验BRUIN CLL-313中的最新数据及其对竞争格局的影响？基于BGB-B2033（GPC3×4-1BB）目前良好的临床数据，公司未来将如何拓展基于4-1BB的研发管线？ A：我们对百悦泽?的发展势头非常满意。关于驱动因素，我们在所有适应症领域中，新患者市场份额仍保持领先地位。这一趋势一方面源于针对各类慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者的长期有力数据，加上医生的临床经验，从而形成了这种偏好。我们的治疗周期以及对此的认识更加成熟，这得益于更加成熟的医疗保险理赔数据和真实世界证据，让我们得以充分研判药物实际治疗持续时长。我们还看到，在其他B细胞恶性肿瘤领域，除CLL以外的适应症也带来了增长，特别是在华氏巨球蛋白血症方面表现较为强劲。 关于匹妥布替尼的这项研究仅针对有限的患者群体，老年患者的数据有限，缺乏长期数据，且在安全性方面（如感染、血细胞减少症和停药率）也缺乏足够的差异化证据。最重要的因素是，能够对匹妥布替尼产生耐药的机制，同样也会让共价BTK抑制剂失去疗效。因此，医生们不愿过早耗尽一种治疗方案，而且到目前为止，我们确实看到该疗法的应用主要集中在后期治疗阶段。就一线治疗而言，根据迄今公布的数据，我们仍然认为百悦泽?是金标准。特别是当你看到长期疗效数据时——6年无进展生存率（PFS）为74%，COVID-19因素调整后为77%，总生存率（OS）为84%——匹妥布替尼目前公开的数据还达不到同等水准。匹妥布替尼用于一线治疗的批准是基于BRUIN CLL-313研究，该研究将匹妥布替尼与BR方案进行了比较，而BR在美国实际上已是一个过时的对照组。初步结果仅在很短的随访时间后就公布了。这项研究最大的问题，除了对照组之外，其实是研究中的人口统计学偏差。该研究纳入的患者年龄非常小，因此在解读其中的安全性数据时，确实需要结合这一患者人口统计特征来进行评估。从BRUIN CLL-314试验的数据来看，匹妥布替尼与伊布替尼之间几乎没有区别。在疗效方面，根据上一次公布的数据，匹妥布替尼与伊布替尼的事件数相差2例。也就是48例与50例PFS事件的差异。在安全性方面，匹妥布替尼在感染、血细胞减少症和停药率方面与伊布替尼相比并未显示出显著差异。即使是房颤的发生率，如果按年龄进行匹配，其实与我们在SEQUOIA研究中观察到的对照组数据非常接近。此外，当我们与CLL领域的权威专家交流时，在共价BTK抑制剂之前先使用匹妥布替尼可能导致过早耗尽一种治疗方案，这种做法确实并不令人满意。因此，匹妥布替尼在一线治疗中的处方量非常低。 除了观察到GPC3x4-1BB具有更好的安全性特征外，其免疫介导作用机制已经得到了临床数据的验证。观察蜘蛛图，我们会发现，实际上有一位患者不仅疗效持久，而且确实有部分患者在很晚的时候才开始出现缓解。有1名患者在第36周时出现缓解。4-1BB不属于活性最强的T细胞激活分子。如果将其与其他有助于控制疾病的药物结合用于一线治疗，药物或许能发挥出更好的疗效。 多年来，我们在临床前研究与临床研究之间建立了一个非常成熟的反馈循环。我们在临床前提出的关于GPC3x4-1BB的假设在临床环境中得到验证后，我们便开始认真思考如何最大限度地发挥我们自有的4-1BB平台的价值。我们目前正在做两件事。其中一件就是充分利用独特的抗原结合分子以及配套检测体系，来搭建整套TAA 4-1BB管线。我们目前正在推进多个项目。除此之外，我们也同时致力于下一代产品的研发。我们认为目前的4-1BB T细胞激活剂还有进一步改进的空间。我们正朝着这个方向努力。明年开始，大家将看到我们4-1BB平台研发出的新分子陆续问世。这一平台将成为我们用于构建产品管线的重要技术平台之一。 Q：根据更新的全年业绩指引，第四季度收入环比走势相对平稳的主要原因是什么？MANGROVE研究对百悦泽?的市场拓展有何意义？ A：今年前三季度公司的总收入达到51亿美元，同比增长33%。如果将之前提到的5,000万美元的时间因素考虑在内，从今年前三个季度的追踪数据来看，环比和同比增长基本保持一致。同样，费用层面反映了该行业常见的季节性波动，以及我们针对后期研发项目的投资不断增加。因此，该指引反映了过去两年中投资增长的相当稳定的态势，且这一趋势将持续到2027年。 就MANGROVE研究而言，对一线MCL患者来说意义重大。MANGROVE是针对这些患者的首个且唯一的非化疗方案，其疗效已证明优于化疗方案。这些数据以及该研究被选为ASH全体会议报告这一事实本身，足以反映出肿瘤界和血液肿瘤界对这一治疗方案的高度期待。借助优先审评，我们希望这一疗法能尽快惠及患者。美国每年约有4,000名套细胞淋巴瘤新患，而CLL新增患者则约为20,000名。在一线套细胞淋巴瘤的治疗领域，目前亟需具有强有力临床证据支持的有效治疗方案，尤其是在MANGROVE研究所涉及的临床背景下，这一需求尤为迫切。一旦获批，这套针对既往未接受过治疗的套细胞淋巴瘤的无需化疗的治疗方案，加上我们将向市场提供的强有力的疗效和安全性数据，将有助于扩大BTK类药物在该领域内的整体市场份额。我们相信将在该细分市场中抢占市场份额，并推动增长。我们也已经向欧洲和中国提交了上市申请。中国和欧洲每年的一线套细胞淋巴瘤新患，分别为3,000例和4,000例左右。

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日期 2026年11月5日