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必贝特(688759):首创双靶抑制剂已获批 肝外SIRNA平台剑指CNS与肾病蓝海

华福证券股份有限公司 05-19 00:00

BEBT-908:全球首创HDAC/PI3Kα双靶抑制剂,进入商业化兑现阶段,贡献公司中短期业绩确定性。BEBT-908于2025年6月获批三线及以上r/rDLBCL。关键IIb研究中ORR达33.8%,剔除疫情扰动后提升至54.6%,mPFS为4.1个月、mOS达12.7个月;二线联合利妥昔单抗治疗r/r DLBCL ORR提升至76.2%,CR率47.6%,当前III期持续推进,公司预计2027年有望获批。BEBT-908凭借更优可及性和支付优势,有望快速切入复发难治DLBCL市场。

全球首创双靶siRNA进入临床,验证公司小核酸研发能力。BEBT-701是全球首个同时靶向PCSK9/AGT的双靶GalNAc-siRNA,可同步实现降脂与降压。2026年3月国内I/II期完成首例给药,4月获得FDA IND批准,进入中美双报阶段。BEBT-701在食蟹猴中单次给药后降压、降脂效果持续超过12周,疗效优于单靶药物联用方案。参考英克司兰2025年销售额11.98亿美元,以及依洛尤单抗2025年销售额30.16亿美元,双靶产品具备更高商业化天花板。

CNS靶向小核酸BEBT-758中展现一年一次给药潜力。公司POC-Neuron平台分子在中枢神经系统内呈现出一定程度的脑内富集特征,且外周组织分布相对受限。在非人灵长类中实现CNS关键脑区递送,效率高于C16修饰的siRNA,基因沉默效果持续超过30周。CNS领域有帕金森症(BEBT-758),阿尔茨海默病(BEBT-756)两条管线推进中。

LRP2(Megalin)介导的siRNA肾脏递送平台临床前数据非常优异。全身递送情况下,肝、心、脑等组织siRNA低于定量下限,脱靶极低。非人灵长类模型中单次皮下注射20mg/kg,肾脏SGLT2 mRNA敲低71.3%;覆盖高尿酸血症(BEBT-730)、肾性贫血(BEBT-733)、糖尿病肾病(BEBT-738)三条在研管线。

盈利预测及投资建议:依靠BEBT-908销售放量,预计2026-2028公司营收为0.10/0.77/1.25亿元;归母净利润分别为-1.81、-2.50、-3.49亿元。随着肝外递送成为全球核酸领域核心突破方向,CNS与肾脏递送平台具备稀缺性,必贝特小核酸平台存在较强对外授权预期,海外BD有望驱动价值重估。首次覆盖,给予“买入”评级。

风险提示:

创新药研发失败;国内和海外市场竞争加剧;商业化不及预期风险;公司核心技术与管理人员流失。

免责声明:以上内容仅供您参考和学习使用,任何投资建议均不作为您的投资依据;您需自主做出决策,自行承担风险和损失。九方智投提醒您,市场有风险,投资需谨慎。

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