上证报中国证券网讯长春高新3月10日晚发布公告称，公司控股子公司金赛药业收到美国食品药品监督管理局(FDA)通知，其申报的GenSci128片被授予孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation, ODD)，适应症为胰腺癌的治疗。

公告显示，GenSci128片属于治疗用化药1类新药，在美国新药注册类别为“505b1”，是针对TP53 Y220C突变的选择性重激活剂，拟用于治疗携带TP53 Y220C突变的局部晚期或转移性实体瘤，涵盖胰腺癌、卵巢癌、乳腺癌、结直肠癌等。

据介绍，TP53是人类癌症中最常发生突变的基因，其编码的p53蛋白作为转录因子具有抑制肿瘤的功能，而TP53基因突变导致p53蛋白失活，是肿瘤发生的关键步骤。其中，TP53 Y220C突变约占TP53突变的1.8%，目前临床上尚无获批的靶向该突变的治疗手段，对于标准治疗失败的相关患者，仍存在未被满足的医疗需求。尤其是胰腺癌，因其具有高度侵袭性，预后极差，全球5年生存率不足10%，一直是临床治疗的重大挑战。

GenSci128片旨在选择性地与TP53 Y220C突变蛋白的口袋结合，从而恢复TP53 Y220C突变蛋白的正常构象，增加稳定性，恢复转录和抑制肿瘤的功能。临床前数据表明GenSci128片具有较好的疗效和安全性。

公告还披露，此前，GenSci128片已获批在中国、美国开展用于携带TP53 Y220C突变的局部晚期或转移性实体瘤的临床试验。金赛药业正按照有关要求和法律法规，有序开展相关多中心临床试验工作。

长春高新表示，本次获得孤儿药资格的认定，有助于GenSci128片用于胰腺癌的治疗在美国的后续研发和审评过程中获得一定的政策支持，包括但不限于临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、上市后享有7年的市场独占权且不受专利的影响等。若子公司后续临床试验进展顺利，将有利于公司拓宽业务结构、优化产品结构，并丰富完善战略领域产品线布局、提升公司核心竞争力。