智通财经APP讯，长春高新(000661.SZ)发布公告，近日，公司控股子公司——长春金赛药业有限责任公司(以下简称“金赛药业”)收到国家药品监督管理局核准签发的《受理通知书》，金赛药业GenSci117吸入用粉末的境内生产药品注册临床试验申请获得受理。GenSci117吸入用粉末(以下简称GenSci117)是金赛药业自主研发的一款创新药物，注册分类为化药1类，拟用于治疗特发性肺纤维化(IPF)。

GenSci117 是一种新型靶向基质金属蛋白酶7(MMP7)的吸入给药小干扰 RNA(siRNA)药物，其设计基于公司肝外siRNA递送平台GPODS，具有高度的序列特异性与亚型选择性，是精准敲低特定亚型的全新干预路径。MMP7 主要由上皮源性细胞和激活的巨噬细胞分泌;病理状态下参与纤维化、肿瘤侵袭和炎症。GenSci117 为双链siRNA药物，小分子配体介导siRNA定向递送至靶细胞内，随后siRNA通过RNA干扰(RNAi)机制特异性识别并促进MMP7mRNA 降解，从而在转录后水平抑制MMP7的表达，减少MMP7蛋白的生成与积累，最终削弱其促纤维化作用。GenSci117采用吸入给药，旨在将药物精准递送至肺部病变部位，以期实现局部较高暴露、降低全身暴露;同时，本品预期能达到每 2 个月一次的给药周期，可显著改善给药便捷性，从而提高患者依从性。临床前研究数据显示，本品具有显著差异化优势，有望为患者提供新的治疗选择。