格隆汇6月8日丨乐普医疗(300003.SZ)公布，今日获悉，公司控股子公司上海民为生物技术有限公司（简称“上海民为生物”）自主研发的双靶点小干扰RNA（siRNA）药物MWX205注射液，正式向澳大利亚人类研究伦理委员会（HREC）提交了I期临床试验申请并获得批准。

小干扰RNA（siRNA）药物MWX205注射液同时抑制PCSK9和ANGPTL3两个关键靶点。通过抑制PCSK9表达，增加肝细胞表面低密度脂蛋白受体（LDLR）数量，强效降低血液中的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平；通过抑制ANGPTL3表达，同时调节脂蛋白脂肪酶（LPL）和肝脂肪酶（HL）活性，不仅能进一步降低LDL-C，更在降低甘油三酯（TG）和富含甘油三酯的脂蛋白（TRL）方面表现卓越。这种双靶策略有望在一次给药中实现多指标的全面控制，显著提升患者的临床获益。非临床研究结果显示，在自发性血脂异常的恒河猴中，MWX205可同时显著降低动物的PCSK9和ANGPTL3蛋白水平，最大抑制率分别为82.21%、94.41%，且抑制效果持续至试验终点12周；对动物的LDL-C、TG和总胆固醇（TC）也有显著的降低作用，最大下降率分别为74.28%、82.30%、52.13%。在该动物模型中，阳性对照Inclisiran的最大下降率分别为60.94%、4.06%、33.39%。同时，多项安全性评价试验结果显示MWX205具有良好的安全性。