近日，乐普生物（2157.HK）自主研发的GPC-3靶向ADC产品MRG006A，成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格（ODD）认定，用于治疗肝细胞癌（HCC）。此前，MRG006A已先后在中、美取得临床试验申请（IND）批准，并且国内II期临床研究已于2025年10月顺利完成首例患者入组，是全球首款进入II期临床阶段的GPC3靶向ADC药物。

孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD）是美国FDA授予符合条件的用于预防、诊断或治疗罕见病的药物或生物制品的一种资格认定，旨在鼓励研发机构为罕见病开发创新治疗方案。获得FDA孤儿药资格认定的药物将享有包括临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、获批后七年的市场独占权等一系列政策支持，以加速其开发进程，早日惠及患者。MRG006A 成功获得美国 FDA 的 ODD 认定，这一里程碑标志着其临床价值与研发潜力获得官方认可，为其后续临床研发推进、监管审批及全球市场准入奠定重要基础。

原发性肝癌是全球常见的恶性肿瘤，在亚洲地区高发，中国的发病情况尤为突出。我国肝癌的新发病例及死亡病例均占全球 40% 以上，给我国带来了沉重的疾病负担。2022 年我国肝癌新发病例近 37 万，位列恶性肿瘤发病顺位第 4 位；死亡病例近 32 万，仅次于肺癌，居恶性肿瘤死亡顺位第 2 位。肝细胞癌（Hepatocellular Carcinoma，HCC）是原发性肝癌最主要的组织学亚型，约占全球原发性肝癌病例的 80%。肝细胞癌患者初诊时具备根治性切除指征的比例不足 20%，且术后 5 年复发率高达 70%[1]；一线治疗失败后，后线治疗手段仍存在显著局限性，患者对生存期改善的需求迫切，临床未被满足的需求尤为突出。MRG006A 的研发精准聚焦这一临床未被满足的需求，未来有望为全球晚期肝细胞癌患者带来全新治疗选择，为填补该领域的治疗空白提供突破性解决方案。

关于MRG006A

MRG006A是一种新型拓扑异构酶抑制剂GPC-3 ADC候选药物，具有全球首创潜力，是乐普生物的Hi-TOPi平台开发的成果。MRG006A于2024年7月获得国家药监局的IND批准。在临床前研究中，MRG006A在多种CDX模型及HCC PDX模型中展现出对肿瘤生长的强大抑制作用，同时在探索性毒理学研究中表现出良好的耐受性。相关临床前数据已在2024年4月的AACR年会上呈现。

关于乐普生物

乐普生物是一家立足中国、面向全球的聚焦于靶向治疗和肿瘤免疫治疗的创新型生物制药企业。公司持续建设自身商业化能力，不断实现从核心技术到成药的强大转化和产业化目标。目前，乐普生物的产品管线覆盖三大领域，分别为免疫治疗、ADC靶向治疗和溶瘤病毒药物，包含2款商业化上市药物，8款临床阶段候选药物(其中6款为ADC产品、1款溶瘤病毒产品、以及1款多抗产品)及3款临床阶段候选药物的联合疗法。公司的ADC候选药物管线在中国处于领先地位。

1.Zhao L. The neoadjuvant therapy of hepatocellular carcinoma: current status and prospects[J]. Chin J Gen Surg, 2025, 34(7):1347-1352. doi: 10.7659/j.issn.1005-6947.250404

(乐普生物-B)