上证报中国证券网讯“我们的目标很明确：一是在底层核心生物技术上实现自主创新，突破国际卡脖子技术的专利壁垒;二是将这一技术应用于开发现货型体内原位CAR-T等新型免疫疗法，让更多临床患者能够从中受益。”在12月17日举行的上海启源国资创新策源公益基金会(简称“启源公益基金会”)首批资助项目签约仪式上，复旦大学基础医学院研究员璩良向上海证券报记者阐述了他的研究蓝图。

启源公益基金会成立于2025年7月24日，是全国首个由国资体系发起设立的基础研究公益基金会。作为首批获得资助的“启源青年学者项目”负责人。他表示，获得基金会支持，为这项兼具前沿技术探索与重大临床转化应用潜力的研究注入了“源头活水”。

依托国资支撑 实现“小步快走”式转化

面对生物医药领域研发投入大、周期长、风险高的固有特点，璩良团队正积极筹划借助更广泛的社会资源，尤其是上海国资体系的独特生态优势，来加速转化进程。

“我们的项目属于上海重点发展的三大先导产业之一的生物医药领域。”璩良表示，未来团队计划与上海国资系统内支持生物医药的各类基金、投资机构深化合作，借助其产业资源和资本加持，共同推动项目完成临床落地乃至新药申报。

在他看来，当前的创新环境已大为不同。“过去一款创新药可能需要‘10年时间、10亿美元’的投入。但现在，整个生物医药产业生态支撑体系更加完善，CRO(合同研究组织)、CDMO(合同研发生产组织)等专业服务机构更加全面成熟以及监管部门相关政策更加完善，有望显著提升创新药的研发效率、大幅压缩创新药开发周期和成本。”璩良认为，这将允许团队采取“小步快走”的策略，在“从0到1”阶段快速验证可行性，进入“从1到10”的放大阶段时再引入更多战略资源共同推进。

如何规划启源公益基金会资助的资金?璩良表示，在基础研究端，团队要不断优化和完善底层技术。只有技术工具足够锋利、足够前沿，未来临床转化的疗效和安全性才有根本保障。同时，团队已启动临床转化进程，正与相关转化机构合作，推动项目向临床研究迈进。

攻关核心技术 让前沿疗法走向普惠

“当前，关键底层技术制约和个体化细胞疗法的高昂成本是生物医药领域两大核心挑战，有了上海国资的支撑，我们团队能更加‘大胆’地攻克核心技术，促进前沿疗法走向普惠。”璩良说。

“现有的CAR-T细胞疗法依然存在瓶颈，比如价格昂贵、患者创伤大、制备复杂等，我们选择首先在底层技术上攻关，为后续的应用奠定全新基础。”璩良表示。这一策略已初见成效。据他透露，通过技术路径的创新，团队开发的现货型体内CAR-T疗法有望使治疗成本发生数量级式的降低。“压缩幅度可达100倍以上，目标是将整个疗程成本控制在1万元人民币以内。”

成本的大幅降低意味着疗法具备普惠性。“这不仅仅意味着价格亲民，更预示着治疗模式的转变，对患者创伤小，无需经历痛苦的化疗清除淋巴细胞过程，在普通医疗机构即可开展。这将真正改变众多患者及其家庭的命运。”璩良说。

璩良认识到，从技术突破到成功临床转化，依然是一条漫长的“从0到1”的探索之路。他坦言，该类技术虽然已经有一些初步的临床数据产生，但是在国际上也尚处于早期认知阶段，需要更加深入的探索研究。