11月16日，生物医药界又发生了一件里程碑的事件，英国药品和保健产品监管机构有条件批准基因编辑疗法exa-cel（商品名：Casgevy）上市。Casgevy成为全球首款获批上市的CRISPR基因编辑药物。这是基因编辑这一诺奖成果第一次应用落地，而且预计美国FDA也将很快通过该药的上市申请，新事物的出现有望掀起一波从0到1的投资热潮。

一、上帝之手—基因编辑疗法

基因编辑技术是一种利用合成的DNA片段来精确地修改基因的技术，可以用来改变基因的结构，从而改变特定基因的功能，进而改变某些特性或表型。常见的基因编辑技术包括基因敲除、基因编辑、基因替换和基因重组等。

说的通俗一旦，该项技术可以它可以精确地修改人类基因组的DNA序列。要知道，有许多遗传性的恶性疾病是无法根治的，会伴随人的一生，甚至可能因为遗传的疾病大大缩短人的寿命，因此，基因编辑技术被认为是解决许多疾病和遗传缺陷的关键工具，因其可以修改基因的属性，被誉为生物医药的“上帝之手”。

根据弗若斯特沙利文数据显示，2016-2022年间，全球基因治疗市场规模从0.5亿美元增长至20.75亿美元，年复合增长率为153.3%，而全球首款基因编辑药物的诞生将大大提速整个市场规模，预计到2025年，市场规模将达到305.39亿美元。

2023年以来，关于基因编辑疗法的好消息不断。2023年7月，美国生物技术公司VerveTherapeutics宣布，其开发的碱基编辑疗法VERVE-101在新西兰完成首例患者给药。这是全球首个开展的体内碱基编辑临床试验，与目前已存的各类疗法不同，它声称能一劳永逸地预防心血管疾病。

该疗法从原理上非常通俗易懂，就是通过基因编辑技术，直接关闭人类的一个“坏基因”，从根源上消除致病因素。早在3年前，该公司创始人之一SekarKathiresan博士就高调宣称：如果被证明安全有效，它就是预防和治疗心脏病的答案。

除此之外，基因编辑技术的应用范围不断扩大，已经成为跨学科和转化研究、精准医学研究的重要手段和驱动力，为人类医疗与健康、作物育种、环境与生态修复、工业微生物设计、病毒核酸检测等诸多方面带来深刻变革。

比如具目前已经比较成熟的应用有：

1、基因编辑技术应用于药物研发，可有效解决当前药物研发中的诸多难题和挑战。基因编辑技术通过以更低的成本敲除或修改基因，提供廉价的动物疾病模型和药物测试平台，大幅缩短药物研发周期，有效降低研发成本。

2、转基因技术作为农业领域的重点科技突破，可赋予农作物新的优良性状、以更少的土地和投入大幅提高产量、抵抗病虫害和恶劣天气及环境等能力，已成为解决全球粮食危机的最重要手段之一。

3、基因编辑技术的快速发展不断扩充工业微生物菌种改良的工具箱，利用基因编辑技术将创造出更多可以生产生物基材料、生物燃料和生物药物等产品的工业微生物优良新菌种，促进新型工业生物制造的发展。

二、中国基因编辑的星辰大海

基因治疗的前沿技术，基因编辑应用前景广阔，市场一片蓝海，是各国争夺的产业重点之一。但现实是我国目前具有原始创新能力的基因编辑企业极少，一方面是核心专利被西方国家垄断，二是下游产品创新能力落后于欧美。

尽管如此，据相关机构监测，中国基因编辑初创公司已有50家，它们前仆后继，正在该赛道上打上中国印记。整体上看，中国的基因编辑初创企业沿海布局、区域集聚特征明显，主要集中在我国长三角、京津翼、大湾区和成渝双城四大经济圈。

其中，长三角最为突出，共有30家，占比为60%，该区域是我国生物医药的排头兵，经济发达，高校众多，人才富集，且在上海的辐射下，产业链完善。从单一城市来看，上海和苏州数量最多，分别有13家、9家，北京次之，有8家。

从主要技术来看，基因编辑和细胞治疗交叉特征显著，例如，成立于2021年的艾凯生物就致力于应用iPSC、基因编辑、干细胞分化等前沿技术革新肿瘤免疫治疗与再生医学治疗，为患者提供通用、有效、可负担的细胞治疗药品。

从应用领域来看，目前我国基因编辑主要被用于生物医药领域，少量涉及农业，成立于2017年的未米生物，就是一家专注于基因编辑和生物育种技术创新研发的高新技术企业。

三、投资建议

回顾过去火热的生物医药赛道，从CAR-T，到mRNA，再到基因编辑，全球生物医药赛道正在进入小分子化学药，大分子生物药，以及细胞与综合治疗共同发展的新时期。

基因编辑作为人类历史上的重大范式转变，对未来的影响极具颠覆性，这一点体生物医药上更为明显，其已在癌症、艾滋病和遗传病等疾病治疗上展现出巨大的应用潜力。

我们认为整个基因编辑领域处在方兴未艾的阶段，但是从上市公司角度来讲，中国现

在仍然没有专门从事基因编辑疗法的公司，而且从现在产业角度来讲，我们更适合做上下游的产业链，比如给基因编辑疗法做研发外包、基因测序等服务，另外从基因编辑疗法来说，DNA切割酶是非常重要的工具，必不可少，相当于制造业的机床，医生手中的手术刀，可以使整个基因编辑系统更为精确、更易被递送至人类细胞的基因编辑工具。

综上所述，我们认为基因编辑疗法在国内的投资机遇更多集中在产业链上下游，可以关注基因编辑相关的基因测序、CXO企业和酶相关的公司。例如：和元生物（专注于基因疗法的CDMO企业）、诺唯赞（公司是一家围绕酶、抗原、抗体等功能性蛋白及高分子有机材料进行技术研发和产品开发的生物科技企业）、贝瑞基因（公司主要业务为以高通量测序技术为基础的基因检测和设备、试剂销售）。

投资顾问：董宇（登记编号：A0740622090027），本报告中的信息或意见不构成交易品种的买卖指令或买卖出价，投资者应自主进行投资决策，据此做出的任何投资决策与本公司或作者无关，自行承担风险，本公司和作者不因此承担任何法律责任。