导语

①干细胞疗法在多个疾病领域取得了显著进展，正加速改变着医学面貌！

②梳理干细胞创新药的核心标的，以期挖掘出后续有爆发潜力的个股!

事件驱动

2025年7月1日，创新药行业迎来重磅利好！国家医保局、国家卫生健康委正式联合印发《支持创新药高质量发展的若干措施》，从五大方面提出十六条具体举措，全面支持我国创新药产业发展。该政策旨在加速医药健康产业创新，推动创新药高质量发展，更好满足人民群众多元化就医用药需求。作为医药产业链上游的重要环节，创新药政策的出台将为整个医药产业带来新一轮增长动力，资本市场反应强烈，多只创新药概念股近期表现活跃，掀起新一轮投资热潮。

行业透视

一、干细胞：产业政策明确，多个适应症迎来关键进展

A）中国再生医学达到世界前列水平，产业政策明确，迎来黄金发展期。

干细胞治疗被认为是一种有效的外源性补充干细胞的治疗手段，提升机体的再生能力，帮助机体损伤的修复。此外，间充质干细胞/基质细胞通过表面受体对多种炎症细胞因子作出反应并被激活，从而引发抗炎级联反应。2025年1月7日，《麻省理工科技评论》(MITTechnologyReview)将干细胞疗法评为“十大突破性技术”之一。这一评选不仅凸显了干细胞疗法在医学领域的焦点地位，更预示着未来健康管理与疾病治疗的新方向。

干细胞疗法凭借其重建、修复人体组织的神奇能力，正从实验室走向临床，并在政策、资本和技术的多重加持下，迎来快速发展的黄金时期。国家正在大力支持干细胞的临床转化。CDE关于细胞治疗的指导原则频出，提高相关产品的研究和申报效率，旨在推动干细胞药物上市工作。2022年5月国家发改委发布《“十四五”生物经济发展规划》：我国首部生物经济五年规划，发展干细胞治疗、免疫细胞治疗等新技术，加快相关技术产品转化和临床应用。2023年12月国家药监局药审中心发布《细胞和基因治疗产品临床相关沟通交流技术指导原则》，助力细胞和基因治疗产品的临床研发能顺利推进。2024年1月国务院办公厅印发《关于发展银发经济增进老年人福祉的意见》：是我国首个以“银发经济”命名的政策文件，首次提出发展抗衰老产业的方向；其中提到加强基因技术、再生医学等在抗衰老领域的研发应用。中科院院长白春礼曾在“科学的春天”40周年座谈会上介绍说，“我国干细胞和再生医学等面向世界科技前沿的重要科技成果水平达到世界前列”。

2025年1月2日，中国国家药品监督管理局批准铂生卓越生物科技的艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生）上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性GvHD。这是中国首款获批上市的干细胞疗法，标志着国内干细胞疗法商业化的重要突破。

图表1：间充质干细胞/基质细胞抗炎作用机制

图表2：干细胞治疗政策趋于完善，2024年发布多个人源干细胞指导原则

2. 国内国外多个适应症迎来关键进展，有望今年读出关键数据。

①I型糖尿病：2024年6月公布了VX-880的Ⅰ/Ⅱ期研究结果，在1/2期临床试验中，数据表明VX-880具有较好的疗效潜力与安全性。(1)所有12名受试者的糖化血红蛋白（HbA1c）水平都降到了小于7%的目标范围；(2)所有12名受试者在评估期内（第90天及以后）都没有出现严重的低血糖事件；(3)12名受试者中有11名在最近的随访中减少或完全停止使用外源性胰岛素。100%随访时间超过1年的患者在第12个月时糖化血红蛋白（HbA1c）<7.0%，达到了消除低血糖事件（SHEs）的主要终点，并实现了胰岛素独立（次要终点）。Vertex预计2期临床结果将于2025年6月的ADA大会更新随访结果，并且将于2025年完成约50名患者的招募和给药，并预计于2026年向美国FDA、欧洲药品管理局（EMA）和英国药品和健康产品管理局（MHRA）提交生物制品许可申请（BLA）。

图表3：VX-880治疗后每日总胰岛素量（左）VX-880治疗后每日糖化血红蛋白（右）

②心力衰竭：临床前研究的结果表明，间充质干细胞可以通过释放多种关键血管生成因子来减少巨噬细胞依赖性炎症并改善微血管血流。间充质干细胞减少促炎细胞因子，导致内皮一氧化氮合酶活性、一氧化氮生物利用度增加，并逆转内皮功能障碍，有可能改善心肌灌注和收缩力，同时逆转心脏和全身内皮功能障碍。Mesoblast公司针对心力衰竭患者的靶向经心内间充质前体细胞治疗的3期研究提供了较为有效的临床证据。

图表4：DREAM-HF试验试验分组（左）MPC将中风的TTFE风险降低了75%（右）

③脑卒中：一项评估骨髓来源的同种异体间充质干细胞治疗慢性中风的I/II期研究显示，静脉输注MSC对治疗36例具有严重功能缺陷的慢性中风患者安全。在3次递增剂量中，仅仅出现轻微和短暂的与治疗相关的不良事件。疗效方面，包括36名受试者在6个月和12个月的随访中，卒中量表、简易精神状态检查和老年抑郁量表评分都有所改善。在慢性卒中情况下，美国国立卫生研究院卒中量表评分（Barthel评分）提高2分对患者来说重要，到卒中后12个月，治疗组Barthel评分相对于基线的平均增益增长到10.8分（P<0.001），高于Barthel评分最小临床重要差异9.25分。达到优秀功能结果的患者比例（Barthel评分≥95）从基线时的11.4%（4/35）增加到6个月时的9/33（27.3%）到12个月时的35.5%（11/31）。九芝堂美科开展的评估向缺血性脑卒中患者单次注射it-hMSC的多中心、盲法、随机、安慰剂对照的安全性、耐受性和初步疗效的I/IIa期研究在首都医科大学附属北京天坛医院开展。it-hMSC的2a期计划入组45例病人，2024年2月已启动患者招募。

图表5：国内在研的脑卒中干细胞疗法管线

④自身免疫性肺泡蛋白沉积症：2023年6月，九芝堂宣布其控股子公司九芝堂美科（北京）向药监局提交的“人骨髓间充质干细胞注射液”获得临床试验默示许可，用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症。根据九芝堂美科2025年5月公告，其主导的干细胞治疗aPAP的Ⅱa期临床试验已完成全部入组，正处于随访阶段，有望为aPAP患者的治疗开辟新方向。

图表6：九芝堂美科CDE登记的临床试验

⑤牙周炎：根据中源协和公告，其子公司北京三有利公司的人牙髓间充质干细胞注射液治疗慢性牙周炎项目的II期临床2024年已经完成入组，正在数据随访阶段，后续将会跟CDE进行交流，以及提交III期临床。其主要临床终点是治疗6个月后牙槽骨的增长，次要终点是牙龈附着丧失和探诊深度的改善，按照入组时间推算，有望在2025年读出2期研究临床数据。

⑥膝骨关节炎：2025年4月25日，思比曼生物科技（ElpasBioHoldings）正式宣布，异体人源脂肪间充质干细胞注射液（AlloJoin）治疗膝骨关节炎的关键性3期临床试验在上海仁济医院成功完成了首例受试者入组。本次关键性临床试验主要有以下两大亮点：1.以玻璃酸钠注射液为阳性对照，进行优效性试验设计。2.引入双终点，临床方案将膝关节症状与结构改善一同作为主要评价指标。

二、投资策略

持续看好创新+复苏+政策三大主线。1）创新主线：创新药械为产业周期最为明确，我们“寻增量”策略的核心方向，收入和利润正逐步体现，2025年多个企业有望盈利。看好有出海竞争力的创新Biopharma、有创新第二增长曲线的Pharma及创新药配套产业链CXO；2）复苏主线：医疗设备招投标情况持续回暖，同时消费刺激，结合医疗反腐/和关税扰动阶段性结束，预计品牌中药及消费医疗在调整后仍有复苏潜力；3）政策主线：国家政策导向明确支持高分红企业，鼓励优质公司并购整合，结合国企改革，破净公司的市值管理，重点关注国改&重组。

公司梳理

（1）中源协和（600645）：作为国内细胞基因工程领域的领军企业，拥有全球最大规模的脐带血造血干细胞库，覆盖细胞存储、基因检测、临床治疗等全产业链布局。其子公司武汉光谷中源药业的VUM02注射液在干细胞治疗肝硬化、卵巢功能不全等领域有效率高。 ‌

（2）开能健康（300272）:专注细胞免疫治疗，CAR-T技术平台领先。

（3）戴维医疗（300314）:持有无锡希瑞生命科技有限公司（简称“希瑞科技）9.36%的股权。希瑞科技主营新生儿脐带、胎盘干细胞的储存服务，属于干细胞存储产业链环节。

风险提示

行业需求不及预期；公司业绩不及预期；市场竞争加剧风险。

资料参考

20250518-华福证券-医药生物：再论干细胞疗法，多个适应症迎来关键进展

免责声明

九方智投-投顾-顾钱栋-登记编号：A0740624100008；以上代表个人观点，仅供参考，不作为买卖依据，据此操作风险自担。投资有风险，入市需谨慎。